健康时报记者孔天骄
“两年前因为呕吐、疲倦多次前往医院后，确诊为多发性硬化，慢慢出现行动困难、生活不能自理的状况，现在一直在药物治疗。有新药在国内获批对我来说也是一次机会。”河北省石家庄市的王羽(化名)告诉健康时报记者。
4月16日，渤健公司宣布，富马酸二甲酯肠溶胶囊(美欧商品名TECFIDERA®)正式获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗复发型多发性硬化(MS)。
多发性硬化是一种终身、进展性自身免疫中枢神经系统疾病，好发于中青年，是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。陕西省人民医院神经内三科主任李锐告诉健康时报记者：“其主要特征是中枢神经系统受累逐渐引起肢体残疾，并出现肢体无力、运动、视觉和认知等神经功能障碍。复发型多发性硬化是该病最常见的类型，约85%的患者确诊时为此分型。”
李锐提醒，由于多发性硬化是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统疾病，诊治不及时可导致患者出现瘫痪、失明等严重残疾，多发性硬化不同患者首发症状表现多样，在临床上经常会出现延误诊断，导致患者的病情在逐渐加重。
王羽告诉记者：“我是家里的支柱，但自从生病之后，再也不能为家里挣钱，而且给家里带来了沉重的负担。”
在中国，多发性硬化属于罕见病。2018年5月，多发性硬化被列入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。《多发性硬化患者生存报告(2018)》提到中青年20岁到40岁高发。国内统计数据约有3万名确诊患者。
多发性硬化患者确诊周期长、难度大。2020年12月，由中国罕见病联盟发布的《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》显示约一半患者曾被误诊，三分之一的患者因疗效不佳或副作用而停止疾病修饰治疗，近90%的患者因多发性硬化失业、失学。
《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》结果显示，超过43%的患者生活不能完全自理，需要他人照顾，高达88.5%的人因患有多发性硬化而失业、失学。
疾病修饰药物治疗被证实可以有效减少多发性硬化的复发率和神经功能缺损，并且具有较好的安全性。然而，李锐提到，目前在我国已经上市的治疗药物中，可供患者选择的药物种类少，有些药物昂贵，因药物治疗需求未被满足而停止治疗的患者比例高，临床亟需有效且安全的治疗新方法来延缓疾病的残疾进展。
李锐提到，富马酸二甲酯近10年的临床试验与真实世界数据显示，其拥有较好的安全性和疗效，可有效降低患者年复发率，延缓残疾进展。这项批准将为中国的复发型多发性硬化患者提供新的治疗选择。
李锐提醒，年轻人应尽早识别视力障碍、肢体无力、感觉异常等多发性硬化疾病的早期症状，及时到神经内科就诊并坚持在缓解期进行规范化治疗，以期获得更好的预后。
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