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进行性肌营养不良症:盼药物加速引进审批

2021-01-02 14:16:19来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:河南省安阳市张先生:我是一名罕见病进行性肌营养不良症(简称DMD)患儿的家长,孩子于5岁时确诊,但是目前国内无药可治。我了解到患上这种病的小孩一般8岁左右失去行走能,二十岁左右因呼吸肌,心肌受累而有生命危险。目前我们只能服用激素来延缓病情,服用激素对孩子有很大的副作用,会出现肥胖、发育迟缓、骨质疏松等症状,但是现在我了解到,国外已经有一些治疗性的药物,是否可以加快审批流程。

河南省安阳市张先生:我是一名罕见病进行性肌营养不良症(简称DMD)患儿的家长,孩子于5岁时确诊,但是目前国内无药可治。我了解到患上这种病的小孩一般8岁左右失去行走能,二十岁左右因呼吸肌,心肌受累而有生命危险。目前我们只能服用激素来延缓病情,服用激素对孩子有很大的副作用,会出现肥胖、发育迟缓、骨质疏松等症状,但是现在我了解到,国外已经有一些治疗性的药物,是否可以加快审批流程。

(责任编辑:齐钰)

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