河南省安阳市张先生:我是一名罕见病进行性肌营养不良症(简称DMD)患儿的家长,孩子于5岁时确诊,但是目前国内无药可治。我了解到患上这种病的小孩一般8岁左右失去行走能,二十岁左右因呼吸肌,心肌受累而有生命危险。目前我们只能服用激素来延缓病情,服用激素对孩子有很大的副作用,会出现肥胖、发育迟缓、骨质疏松等症状,但是现在我了解到,国外已经有一些治疗性的药物,是否可以加快审批流程。
进行性肌营养不良症:盼药物加速引进审批
阅读提要:河南省安阳市张先生:我是一名罕见病进行性肌营养不良症(简称DMD)患儿的家长,孩子于5岁时确诊,但是目前国内无药可治。我了解到患上这种病的小孩一般8岁左右失去行走能,二十岁左右因呼吸肌,心肌受累而有生命危险。目前我们只能服用激素来延缓病情,服用激素对孩子有很大的副作用,会出现肥胖、发育迟缓、骨质疏松等症状,但是现在我了解到,国外已经有一些治疗性的药物,是否可以加快审批流程。
-
微信
因专业而信赖
-
微博
微健康,随时随地不随意
-
手机报
轻松看健康
网友评论