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国内首例“特许药”治疗的白血病患者,出院了!

2020-11-13 09:09:58来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:吴冰(化名)是在国内首次创新使用吉瑞替尼治疗复发难治性急性髓系白血病的首位患者,也是博鳌研究型医院实现新药械转化的首位患者。

(健康时报记者 陈琳辉)吴冰(化名)是在国内首次创新使用吉瑞替尼治疗复发难治性急性髓系白血病的首位患者,也是博鳌研究型医院实现新药械转化的首位患者。

  11月12日,海南省人民医院血液内科主任林丽娥接受健康时报记者采访时透露,“今天上午吴冰(化名)就能出院了。目前生命体征平稳,无发热、肝肾功损伤及贫血、血小板减少等不适”。

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患者正在接受检查。 受访者供图

检查出白血病,曾想放弃治疗

2019年11月,吴冰因为咳嗽不止,怀疑得了重感冒,到医院治疗。刚开始的时候,当地医院以为吴冰只是呼吸道感染,但查了血常规之后,当地医院建议吴冰最好马上到海南省人民医院进一步接受检查治疗。

“要真的检查出白血病,我就不治了。”吴冰说。第一个接诊吴冰的医生正是海南省人民医院血液内科林丽娥主任,骨髓检查前林主任凭着多年的临床经验基本上已经知道了吴冰的身体情况,听到吴冰骨髓检查前的决定,她感到难过。

原来,吴冰只有32岁,因为家庭经济比较困难,还有两个孩子需要抚养,治疗急性髓系白血病对贫困家庭来说太艰难了。林主任虽然听到了吴冰的决定,但还是耐心地劝说她先接受骨髓检查。

骨髓检查确诊后,无论林主任再如何劝说,两天后吴冰还是“逃”出了医院。林主任再见到吴冰,已是两个月之后。孩子还那么小,吴冰想起林丽娥主任多次劝她接受治疗的话,又看到家里自己的两个孩子还那么小,她鼓起了勇气,再次来到了医院。

但是,复发难治性白血病化疗高昂的费用加上骨髓供体暂时还没有找到,吴冰再次陷入困境。

“吴冰的情况很特殊,他哥哥身体状况也不好,两个孩子又还那么小,吴冰不愿意接受来自他们的骨髓供体。” 林丽娥医生回忆,复发难治性白血病最好做骨髓移植后维持治疗,但是吴冰不愿接受亲人的骨髓供体,多次化疗后身体逐渐恶化,陷入僵局。

用“特许药”治疗,成为国内首例患者

为了给吴冰带来希望,由海南省人民医院血液科组成的专家团队尝试通过使用吉瑞替尼给吴冰治病。

林丽娥主任医师透露,特许药物吉瑞替尼为海南省人民医院在博鳌乐城国际旅游医疗先行区引进的全球创新药品,属于二代FLT3抑制剂,它与第一代药物相比,具有更好的活化结构,特异性结合FLT3-ITD抗体,有效抑制白血病细胞增殖,从而发挥抗肿瘤作用。

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患者正在接受检查。 受访者供图

患者口服吉瑞替尼第二天,白细胞便逐渐下降,原始细胞由之前的90%下降至目前的60%。

“到现在吴冰已经用药11天,期间除了刚开始的时候有些恶心和疲乏,出现轻微的不良反应之外,目前患者生命体征平稳,无发热、肝肾功损伤及贫血、血小板减少等不适。吴冰回家后,我们还是会每天远程观察她的血常规等情况的。” 林丽娥主任医师表示,吴冰现在每天吃药1次,一次3粒,饭前1小时或者饭后2小时左右服用。

11月12日出院后,患者还可以带上两个月的药回家,28天一个疗程,2个疗程后希望吴冰病情恶化的情况能够得到缓解。

此前,该药仅在日本、欧美等地上市,在先行先试创新制度指引下,海南省人民医院迅速作出反应,在短时间内完成了药物进口通关,为吴冰使用此药打造了医疗平台,并派驻多名医生、护士、药师、检验员及管理人员。

根据《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区申报指南》,经海南省卫健委、省药监局批准,患者可带疗程内药品出院。

“复发难治性急性髓系白血病患者今后可以到海南,找到我们海南省人民医院血液内科的专家团队进行病情评估,可携带既往检查资料找我们科室的赵震宇医师,评估后需要用药,团队将到乐城备案申请,半个月申请通过后患者就可以到医院接受药物治疗并住院观察。”林丽娥介绍。

11月12日,吴冰终于顺利出院,32岁的她,依然对未来的生活充满了憧憬。

(责任编辑:周学津)

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