4月27日，联拓生物宣布其mavacamten 用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者的EXPLORER-CN III期临床试验顶线数据达到了预设的主要终点，并显示出与之前研究结果相一致的安全性特征。
肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，强体力活动可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死风险的增加有关。
试验结果显示，与安慰剂相比，mavacamten 从基线到第30周为患者带来了具有统计学和临床意义的左心室流出道(LVOT)压差的改善(p<0.001)。据悉，国家药监局已接受该药品用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者的新药上市申请，并将其纳入了优先审评。
北京协和医院院长张抒扬教授
北京协和医院院长、心脏病学教授、EXPLORER-CN研究牵头研究者张抒扬教授表示“几十年来，临床医生使用的治疗肥厚型心肌病的药物，仅能尝试缓解症状。在mavacamten出现之前，患者还没有靶向该疾病潜在病理生理机制的治疗选择。EXPLORER-CN的顶线数据在其丰富的临床证据基础上，进一步证明了其对全世界患有这种慢性且令人衰弱疾病的患者来说是一种有效的治疗方案。”
（运营：周欣雨）
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