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A 型血友病有望迎新疗法

2021-05-05 15:23:41来源:健康时报网|分享|扫描到手机

(健康时报记者 高瑞瑞)艾美赛珠单抗是罗氏开发的重组人源化双特异性抗体,其机制通过桥接活化的凝血因子 IX 和凝血因子 X,从而恢复 A 型血友病患者的凝血过程。该药于 2017 年 11 月经 FDA 批准上市,用于含凝血因子 VIII 抑制物的 A 型血友病患者的出血预防治疗,商品名为 Hemlibra。

记者检索中国国家药监局(NMPA)药品注册进度查询结果,显示罗氏(Roche)提交的艾美赛珠单抗注射液(emicizumab)新适应症上市申请,其办理状态已更新为:在审批,这意味着该新适应症有望近期在中国获批。根据NMPA药品审评中心(CDE)优先审评公示,该申请适应症为:适用于不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者。

A型血友病是由于X染色体连锁的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固,易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。目前,许多针对体内不含因子VIII抑制物的A型血友病预防性疗法都需要患者每周进行多次注射。即使注射药物后,患者还是会出现出血情况,他们急需新的疗法来改善治疗和生活。

艾美赛珠单抗是全球血友病治疗领域的一款重磅药,为一款双特异性因子IXa和因子X抗体,它可以将激活天然凝血级联所需的因子IXa和因子X聚集在一起,帮助A型血友病患者恢复凝血功能。据艾美赛珠单抗曾在两项针对体内不含因子VIII抑制物的A型血友病患者的3期试验中获得研究显示,它不仅能显著降低患者需要治疗的出血情况,而且还能使患者仅需每周、每两周或每四周进行一次注射即可。

在国内,艾美赛珠单抗是首款获批上市的双抗类药物,于 2018 年 11 月获 NMPA 批准用于存在凝血因子 VIII 抑制物的 A 型血友病(先天性凝血因子 VIII 缺乏)成人和儿童患者的常规预防性治疗。

2020 年 5 月,罗氏提交扩大适应症的上市申请获 CDE 受理,同年 9 月被 CDE 纳入优先审评审批。预计在该适应症获批后,其销售额会得到进一步的提高。同时,主要治疗方式为凝血因子替代疗法的 A 型血友病患者也将迎来新的有效预防治疗方式。

(责任编辑:荆雪涛)

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