2025年12月7日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2025年)》公布，其中，复星医药自主研发的1.1类创新药芦沃美替尼片被纳入。
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成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)及组织细胞肿瘤是一种罕见的组织细胞肿瘤，此前国内没有用于治疗该疾病的获批药物；神经纤维瘤病(NF)是一种常染色体显性遗传性疾病，肿瘤在儿童期生长迅速、手术难以完全切除且复发率较高。2025年5月，芦沃美替尼在国内获批上述适应症，填补相关罕见病领域的治疗空白。
芦沃美替尼的临床研究数据显示，在成人LCH患者中，芦沃美替尼客观缓解率达82.8%，至缓解时间为2.9个月1，安全性良好，未发生因药物导致的永久停药事件。在儿童NF1-PN患者中，芦沃美替尼临床获益率为100%，客观缓解率(ORR)达60.5%，中位至缓解时间为4.7个月，在基线NRS≥2 分患者中，92.9%疼痛明显缓解，78.6%患者疼痛完全消失，无导致剂量降低、永久停药的TRAE(不良反应)2。
苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示：“成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)是一种极易漏诊误诊的罕见血液系统肿瘤，可累及皮肤、骨骼、内分泌及多脏器，单发灶尚能手术或放疗，多发重症患者则长期依赖化疗。芦沃美替尼作为国内创新MEK抑制剂，以靶向机制精准干预、疗效确切、口服便捷且不良反应小，为LCH带来了革命性治疗选择；此次被纳入医保，月治疗费大幅度下降，彻底打破‘用不起’的壁垒，使更多患者能够获得持续规范治疗，显著改善生存质量并重返社会，对罕见病诊疗具有里程碑意义。”
首都医科大学附属北京天坛医院神经肿瘤中心主任李文斌教授表示：“像芦沃美替尼这类罕见病靶向药被纳入医保，可以很大程度降低患者治疗成本，让更多丛状神经纤维瘤的患儿有机会得到治疗。同时，罕见病的治疗通常需要长期坚持，芦沃美替尼因其良好的安全性及便捷性，可以让患者更容易居家治疗，使住院、陪护、误工等隐性成本同步下降，帮助患者及照看者更好地回归社会生活。”
上海交通大学医学院附属第九人民医院整复外科副主任林晓曦教授表示：“芦沃美替尼纳入医保大幅降低了患者自付比例，打破了‘用不起、用不久’的困境，为儿童神经纤维瘤患者提供了疗效与安全性兼顾的新方案，也体现了国家对罕见病防治与创新药研发的高度重视，将进一步推动罕见病诊疗生态的良性循环。”
参考文献：
1、Xin-xin Cao, et al. 2024 EHA P55
2、Jinhu Wang, Wenbin Li, Kang Zeng et al. ASCO 2025 ABS 10044
（责编：荆雪涛）
