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填补GIST四线治疗空白,胃肠道间质瘤新药擎乐®国内获批上市

2021-04-01 09:38:40来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:2021年3月31日——再鼎医药宣布,中国国家药品监督管理局已(NMPA)批准擎乐®(瑞派替尼)的上市申请,用于已治疗接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。此次获批标志着瑞派替尼将成为在中国大陆首个获批上市的GIST四线治疗药物,填补了我国在这一疾病治疗领域的空白,为广大晚期GIST患者带来更多选择和希望。

(健康时报记者 靳佳丽)2021年3月31日——再鼎医药宣布,中国国家药品监督管理局已(NMPA)批准擎乐®(瑞派替尼)的上市申请,用于已治疗接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。此次获批标志着瑞派替尼将成为在中国大陆首个获批上市的GIST四线治疗药物,填补了我国在这一疾病治疗领域的空白,为广大晚期GIST患者带来更多选择和希望。

近五成患者术后复发或转移,患者亟需创新治疗方案

GIST是一种胃肠道间叶源性肿瘤,主要是由酪氨酸激酶受体(KIT)和血小板衍生生长因子受体(PDGFRα)突变所致。该病可发生于全消化道的任何部位,以胃和小肠最为多见,占胃肠道恶性肿瘤的1%-3%,属于少见肿瘤,好发于50岁以上的人群。临床上,GIST通常起病隐匿,无明显特异性症状,常于体检或其他手术时偶然发现,加之大众对这一疾病缺乏足够认知,患者在确诊时往往已处于晚期。在我国,GIST每年发病人数约为2-3万例,并且有超过10万名已经在进行治疗的GIST患者。

目前,手术切除是早期治疗GIST的重要手段,但仍有近50%的肿瘤完整切除患者的术后出现复发或转移。而对于这些不可切除、转移或复发的晚期GIST患者,临床以分子靶向治疗为主,常采用的药物包括伊马替尼、药物舒尼替尼以及瑞戈非尼,分别作为了GIST的一线、二线和三线治疗,受到国内外指南的一致推荐。

“部分患者在接受一二三线靶向药物治疗后,仍会继发新的基因突变,导致对原来药物产生耐药。由于缺乏有效的后线药物,患者在治疗上存在着巨大的未被满足的需求。”北京大学肿瘤医院副院长、北京市肿瘤防治研究所副所长沈琳教授指出,“瑞派替尼的获批上市,无疑为国内GIST患者提供了新的治疗方案,将进一步助力患者改善预后、提高生活质量。”

首个GIST四线靶向药获批,惠及更多国内晚期患者

GIST患者面临的一大问题是,随着治疗时间的延长,耐药现象越来越普遍,直接影响到了患者的生存。与既往的一二三线药物不同,此次获批的瑞派替尼是一种KIT/PDGFRα激酶开关调控抑制剂,针对GIST的突变特征,直接靶向开关口袋,通过阻断活化环与开关口袋的相互作用,可强效抑制广泛的KIT和PDGFRA激酶不同突变形式,包括继发性耐药突变和难治性原发突变,具有广谱、精准的抑制作用。

多项研究显示,瑞派替尼在延长无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)方面具有显著的临床获益。与安慰剂相比,瑞派替尼的中位PFS为6.3个月,降低了85%的疾病进展或死亡风险;中位OS也明显延长,从6.6月延长至15.1个月,且安全性和耐受性良好,成为了GIST靶向治疗领域的重要突破。美国国家综合癌症网络(NCCN)发布的最新版《软组织肉瘤临床实践指南》以及我国首版《中国临床肿瘤学会(CSCO)GIST指南》中,均将瑞派替尼推荐为伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼三线治疗失败后唯一的GIST四线治疗药物。

“长期以来,很多GIST患者在接受三线治疗后出现疾病进展,就面临无药可医的局面,亟需创新药物纾解其生存困境。”沈琳教授表示,“作为GIST领域首个获批的四线治疗药物,瑞派替尼在国内的获批上市,为患者带来一项至关重要的创新疗法,有望成为新的标准治疗方案,助力更多国内GIST患者从中受益。”

(责任编辑:齐钰)

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