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创新药物Alkindi®引入中国 治疗小儿肾上腺皮质功能不全

2021-03-19 20:32:25来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:3月18日,记者从Alkindi®新药发布会上获悉,总部位于上海的琅铧医药与Diurnal Group plc 签订许可协议,为琅铧提供了在大中华区市场开发、注册和商业化Alkindi®的独家权利,将治疗儿童肾上腺皮质功能不全的创新药物Alkindi®引入中国。

(健康时报记者李曌懿)3月18日,记者从Alkindi®新药发布会上获悉,总部位于上海的琅铧医药与Diurnal Group plc 签订许可协议,为琅铧提供了在大中华区市场开发、注册和商业化Alkindi®的独家权利,将治疗儿童肾上腺皮质功能不全的创新药物Alkindi®引入中国。

琅钰集团CEO兼琅铧医药负责人向宇在发布会上表示,该药用于治疗儿童肾上腺皮质功能不全。儿童肾上腺皮质功能不全可见于很多罕见疾病,可填补大量治疗空白。

小儿肾上腺皮质功能不全(AI)是以皮质醇缺乏为特征的罕见疾病,会导致雄性激素过多,如女性发育异常、青春期提前、生长终止和身材矮小等症状,而皮质醇则是调节新陈代谢和应对压力的一种必需激素。AI的主要症状是慢性疲劳,如果没有足够的皮质醇替代,患者有肾上腺危象和死亡的风险。在我国新生儿的发病率在1/16466~1/12200之间,已于2018年5月被列入国家卫健委、国家药监局等 5 部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

“儿童肾上腺皮质功能不全不仅少见,且症状体征无特异性,易误诊,如果患者发生肾上腺危象时未能及时获得诊断和治疗,可能猝死。”华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院遗传代谢内分泌科陈晓红在中国实用儿科杂志上的专题《肾上腺皮质功能不全与代谢危象及猝死》中指出,肾上腺危象依然是肾上腺皮质功能不全患者死亡的主要原因。

“我们相信,在与琅铧医药的共同努力下,将实现Alkindi®在中国市场价值的最大化。”DiurnalGroupCEO Martin Whitaker表示。

据了解,Alkindi®是一种专为患有肾上腺皮质功能不全 (AI)的儿童设计的氢化可的松制剂,允许在儿童患者中进行准确的适龄剂量调整。这种治疗方法将帮助18岁以下因各种原因导致肾上腺皮质功能不全的年轻患者。

(责任编辑:荆雪涛)

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