(健康时报记者 郝倩玉)“我对去年的宝宝夏令营活动仍记忆犹新，看到“黏宝宝们”缺医少药，我们全力推进罕见病用药问题的解决。今天我们看到国家医保局公布的进入国家医保谈判的形式审查的药品有13种罕见病用药，其中就有黏宝宝的药品。”中国罕见病联盟理事长李林康在首届云上黏宝宝夏令营活动开幕致辞中说道。
9月19日，由中国罕见病联盟指导，北京正宇粘多糖罕见病关爱中心主办的首届云上夏令营(第六届黏宝宝夏令营)启动仪式正式开幕。
粘多糖症是一种罕有先天性新陈代谢异常的疾病，属于积聚病。由于基因缺陷导致粘多糖不断累积，影响细胞的正常功能，在没有对症药物维持治疗时，生命往往终止在青春期。
9月18日，国家医保局公示了《2020年国家医保药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》。在此次公布名单中，罕见病共有18种药物通过形式审查，涉及到13种罕见病。其中治疗粘多糖贮积症的两种药物被列入到名单中。
对此，会议中某位业内资深专家表示，罕见病药品能国家医药药品目录对于患者意义非凡。在此之前患者需要全自费的药品从此开始有了国家在负担，之后社会的爱心组织、基金会等也会逐渐加入进来，实现多方共付指日可待。
“我有一个梦想，那就是所有的罕见病患儿将来都能免费用药。”北京罕见病诊疗与保障学会副会长刘军帅说，十几年前就开始做罕见病项目，了解黏多糖这种病后，非常能够理解黏宝宝父母的心情，药物报销对黏宝宝很重要。
北京病痛挑战基金会秘书长王奕鸥表示，随着越来越多药物能够为黏宝宝所使用，我们越来越有信心。北京病痛挑战基金会将会一如既往地关爱黏宝宝群体。
北京正宇粘多糖罕见病关爱中心主任郑芋现场讲述了自己女儿患黏多糖病症多年来的点点滴滴。郑芋表示，北京正宇粘多糖罕见病关爱中心自2012年成立以来，作为国内唯一经北京市民政局批准的黏多糖患者组织，通过黏宝宝公众号、微信群、QQ群等渠道已服务于国内500多位患者，加上疑似患者，共计千余人；建立了完善的病友数据库；成功举办了多场黏多糖专题讲座及义诊活动。迄今为止已经连续5年在北京、上海、西安、青岛等多地举办“黏宝宝夏令营”活动。同时中心还积极进行黏多糖疾病社会科普，填补了国内患者家属缺乏系统性黏多糖资讯的空白。
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