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首个罕见低磷性佝偻病靶向治疗药物获批,填补国内临床治疗空白

2021-01-16 13:53:08来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:布罗索尤单抗是以成纤维细胞生长因子23(FGF23)抗原为靶点的一种重组全人源单克隆抗体,可结合并抑制FGF23活性,从而使血清磷水平增加。

2021年1月15日,协和麒麟宣布其治疗X连锁低磷性佝偻病(XLH)的靶向药物麟平®(布罗索尤单抗)获国家药品监督管理局(NMPA)附条件批准上市。这是全球第一款,也是中国首个获批靶向成纤维细胞生长因子23(FGF23)的重组全人源单克隆IgG1 抗体,将填补国内XLH临床治疗的空白。

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针对X连锁低磷佝偻病,长期以来国内无有效治疗药物,为满足迫切的临床治疗需求,麟平®(布罗索尤单抗)于2019年被列入《第二批临床急需境外新药》名单;同时被国家药品监督管理局审评中心(CDE)纳入优先审评。

“目前,全世界已知的罕见病约有7000种,但其中只有约6%的罕见病有药可治。”上海市罕见病防治基金会理事长、中国罕见病联盟副理事长李定国教授表示,“此次国家临床急需境外新药名单中的低磷性佝偻病特效药物麟平®顺利在国内获批上市,这给罕见病患者带来了福音和新的希望。”

低磷性佝偻病是一组由于遗传性或获得性病因导致肾脏排磷增多,引起以低磷血症为特征的骨骼矿化障碍性罕见疾病,具有较高的致残、致畸率,被纳入《罕见病诊疗指南(2019年版)》第51号罕见病。X连锁低磷性佝偻病(XLH)是低磷性佝偻病的一种,为X连锁显性遗传疾病,约占遗传性低磷性佝偻病80%,患病率约为1/20000~1/60000。是一种罕见的遗传性慢性进行性骨骼肌肉疾病。

布罗索尤单抗是以成纤维细胞生长因子23(FGF23)抗原为靶点的一种重组全人源单克隆抗体,可结合并抑制FGF23活性,从而使血清磷水平增加。

布罗索尤单抗此前在美国曾被FDA授予突破性疗法认定以及孤儿药资格,并已获批治疗6个月及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症、肿瘤诱导的骨软化症(TIO)患者,目前在美国、欧洲、日本均已上市。

中华医学会儿科学分会副主任委员罗小平教授认为,对于XLH的诊疗,早发现、早诊断、早治疗非常重要。应依托学会平台制定诊疗规范,组织开展培训和学术会议,搭建广泛的罕见病研究协作组及多学科诊疗团队,进行相对集中的诊疗和双向转诊。

在上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林看来,目前国家对于“超高值罕见病药物”的报销还属于医保空白,这会使罕见病患者们面临着无法承受的疾病负担和经济压力。医改应当通过不断优化资源配置、完善医保基金的支付范围,综合利用医疗救助和发挥商业保险的作用,逐步将的确有临床疗效的“超高值罕见病药物”纳入报销范围。

协和麒麟总经理参川和伸表示,“此次麟平®(布罗索尤单抗)在中国的获批,希望能为中国的医生及XLH患者提供创新的治疗方案,我们也会持续稳定地供应高品质的药品和服务,造福中国患者。”

(责任编辑:李宁)

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