(健康时报记者 陈琳辉)12月23日，国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)网站公示中，合源生物科技(天津)有限公司CNCT19细胞注射液(抗CD19嵌合抗原受体T细胞注射液)获准纳入“突破性治疗药物”。此次纳入“突破性治疗药物”适应症为复发或难治性急性淋巴细胞白血病，目前，针对成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病适应症，在全球范围内尚未有CAR-T产品获批，临床需求迫切。
“成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者预后极差，现有治疗模式收效甚微，5年总生存率小于10%，临床需求迫切。”国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示，CNCT19细胞注射液为这一患者群体带来了突破性的治疗选择和治愈希望。
目前，针对成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病在全球范围内还没有CAR-T产品正式获批临床应用，此次国家药品监督管理局药品审评中心将CNCT19细胞注射液纳入突破性治疗药物，充分体现了其临床需求的迫切性，我们将加速临床研究进程，让患者尽早获益于这一突破性疗法。”
前期临床研究数据显示，CNCT19细胞注射液在治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病中展现优异疗效和安全性，完全缓解率超过90%，目前最长生存已逾3年，有望成为成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病最具前景临床治疗药物之一。
目前，两项临床试验均率先进入注册临床II期阶段，临床研究进度位居前列，合源生物正加速推动临床研究进程，惠及中国血液肿瘤患者。
合源生物CEO吕璐璐博士告诉人民日报健康客户端记者：“国家药品监督管理局药品审评中心将CNCT19细胞注射液纳入突破性治疗药物是CNCT19整体研发过程中的又一重要里程碑，此次纳入的适应症在全球尚无同类产品获批上市，CNCT19细胞注射液针对性满足这一迫切临床需求。我们将在突破性治疗药物这一积极监管政策鼓励下，加速注册临床研究进程，满足患者急需。同时，我们注重成本控制、商业化布局、积极对接医保，努力用具有竞争力的价格为患者提供可负担的免疫细胞治疗产品，真正让老百姓用得起，切实让患者获益。”
