2020年，超40个新药获批上市

(健康时报记者 王永文)多款本土重磅肿瘤药物获批、罕见病药物已超过10款、“全球首个”药物进入中国……

健康时报记者据国家药监局官网和各药企官网发布的数据的不完全统计，自2020年以来，截至12月6日，2020年有超40个新药在中国大陆获批上市，此外，还有近30个药品获批新适应症。

“正在进行时的药审改革，以前所未有的速度和力度促进了新药的研发和上市，整套药监体系的关注点自然而然地转向了创新药。”中山大学医药经济研究所所长宣建伟在接受健康时报记者采访时表示。

多款本土重磅肿瘤药物获批

在今年的获批新药中，延续近几年的新药趋势，抗肿瘤药物居多，其中多款本土药企创新药值得关注。11月19日，贝达药业宣布，该公司自主研发的ALK抑制剂获得国家药监局批准，用于治疗非小细胞肺癌。

盐酸恩沙替尼国内Ⅱ期注册临床研究由中山大学肿瘤防治中心张力教授牵头，研究结果显示，恩沙替尼治疗克唑替尼耐药患者的整体ORR为52.6%，疾病控制率为87.8%，中位PFS为11.2个月，颅内ORR为71.4%，颅内疾病控制率为95.2%。研究证明，恩沙替尼在疗效上与同类进口药相比更有优势，特别是在颅内转移的患者中有更高的应答率，并具有良好可控的安全性。

“恩沙替尼有突出的疗效与安全性，可以说是中国ALK领域的‘歼20’。”张力教授表示。国内ALK阳性NSCLC的靶向治疗药均大多为进口药，恩沙替尼作为ALK(Anaplastic Lymphoma kinase, 间变性淋巴瘤激酶)抑制剂中第一个中国原创的新药，于2018年12月递交上市申请，并于2019年2月获得药品注册优先审评。

此外，早在此前6月，三生制药自主研发的注射用伊尼妥单抗获批的首个适应症为和化疗联合用于治疗HER2阳性的转移性乳腺癌。

“伊尼妥单抗作为民族制药企业的产品，期待伊尼妥单抗独特的ADCC生物效应可以转化为患者的临床获益，走出民族抗HER2治疗的创新之路。”解放军总医院第五医学中心乳腺肿瘤科主任江泽飞教授表示，与化疗药物联合，已被证明可以延缓HER2阳性的转移性乳腺癌患者病情进展，并带来生存获益。

也在同月，百济神州宣布首个在美获批的本土研发抗癌新药百悦泽(泽布替尼胶囊)也在中国获批，用于治疗既往接受过至少一项疗法的成人套细胞淋巴瘤患者、既往接受过至少一项疗法的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤。

超10个罕见病药物获批，罕见病用药逐步增多

与往年的新药获批数量相比，今年的一大亮点是罕见病药物相对较多，与2019年获批的8款罕见病药物相比，截止到12月7日，获批的罕见病药物已超过10款。

多款罕见病药物的获批离不开相关政策的调整，2018年5月，国家卫健委、国家药品监督管理局会同其他部门发布了《中国第一批罕见病目录》，包括121种罕见病；2019年10月，国家药监局建立了罕见病药品的优先审评审批程序，为符合要求的临床急需境外已上市罕见病药品建立了快速通道，60天内完成审批。

在2020年8月，意大利制药企业东沛制药宣布，国家药监局批准其塞奈吉明滴眼液(欧适维)用于治疗中度或重度神经营养性角膜炎(NK)。

中华医学会眼科学分会角膜病学组主任委员、山东省眼科医院院长史伟云表示，神经营养性角膜炎病因复杂、易反复发作，很多患者在就诊时已经出现角膜上皮缺损或者角膜溃疡，需要做手术或长期睑裂缝合来治疗，对患者的工作和生活造成极大不便。欧适维通过促进角膜愈合，促进角膜神经再生修复，有望改变神经营养性角膜炎的治疗方式，为患有此类罕见疾病的患者带来新的治疗方法。

几乎在同一时间，武田宣布，阿加糖酶α注射用浓溶液获NMPA批准用于确诊为法布雷病患者的长期酶替代治疗。该药最早于2001年率先在欧盟获得上市许可。截止至2019年4月，已在超过63个国家/地区上市。2018年3月，该药被CDE纳入第二批临床急需境外新药名单。

与前两款进口罕见病新药获批相比，本土企业在罕见病领域也有发力。今年9月，北海康成宣布，其用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型的长期酶替代治疗药物海芮思Ò获得中国国家药品监督管理局上市批准。

在北海康成向健康时报记者提供的一份材料中显示，该药是国内首个且唯一的全球新一代治疗MPS Ⅱ的酶替代疗法，拥有FDA孤儿药资格认证，且获得国家药品监督管理局的优先审评资格，填补了我国临床未被满足的药物治疗需求。

多个全球新的创新治疗药物进入中国

12月4日，健康时报记者从武田中国获悉，旗下创新药物达泽优®(拉那利尤单抗注射液)经国家药品监督管理局批准，适用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿(HAE)的发作。

据武田介绍，达泽优是目前全球唯一一款针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体(mAb)药物，可降低患者的水肿反复发作次数，预防致命性喉头水肿所导致的窒息，改善患者及其家庭的生活质量，填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白。

中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示“全球首个用于HAE长期预防治疗的药物迅速获批进入中国无疑是一大利好，国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低HAE对患者日常生活的影响，预防致命性喉头水肿的发生。”

2020年8月27日，拜耳多菲戈(氯化镭[223Ra]注射液)获得国家药品监督管理局批准，用于治疗伴症状性骨转移且无已知内脏转移的去势抵抗性前列腺癌(CRPC)患者。

“多菲戈以一种全新的方式提高了前列腺癌患者治疗的有效性和安全性，为处于不同疾病阶段的中国前列腺癌患者提供治疗方案”，拜耳集团处方药事业部全球执行副总裁兼中国及亚太区总裁、拜耳集团大中华区总裁江维说，多菲戈的中国首发，拜耳也将在中国开启前列腺癌这个全新治疗领域。

多菲戈是一款发射α粒子的放射活性治疗药物，关键III期ALSYMPCA研究证明与安慰剂相比，多菲戈生存获益显著，具备良好的安全性，且能改善患者的生活质量，为前列腺癌患者带来三重获益。

基于关键性III期ALSYMPCA研究以及在亚洲实施的III期研究的数据，与安慰剂相比，多菲戈显著改善了总生存期，同时延迟了首次症状性骨骼事件的发生时间。

中国抗癌协会泌尿男生殖系肿瘤专业委员会主任委员叶定伟教授介绍，约90%患转移性去势抵抗性前列腺癌的男性有骨转移的放射学证据，且骨转移可能导致骨骼事件频率增加，并且已被证明是CRPC患者发病和死亡的主要原因。因此，早期诊断和治疗骨转移对CRPC患者至关重要。