全球首个黏多糖贮积症Ⅰ型特效药获批 预计最快下半年患者可以用

6月3日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准，赛诺菲注射用拉罗尼酶浓溶液(商品名：艾而赞)上市，用于黏多糖贮积症型患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。

赛诺菲一位相关负责人告诉健康时报记者，目前该药是刚刚获批，会尽快推动该药上市，预计最快下半年患者可以用到艾而赞。

黏多糖贮积症已被纳入我国《第一批罕见病目录》，是由于人体细胞溶酶体内黏糖多水解酶的活性减低或丧失，导致黏多糖不能被降解，贮积在细胞内而引发的一组疾病。

据赛诺菲介绍，艾而赞是全球首个也是目前唯一批准治疗黏多糖贮积症Ⅰ型的酶替代疗法，同时也是中国唯一治疗黏多糖贮积症Ⅰ型的特异性治疗药物，可以用于所有年龄段和不同疾病严重程度的MPS Ⅰ患者，填补了国内特异性治疗药物的空白和临床未被满足的需求。

“艾而赞的获批上市不仅给治疗罕见病的医生提供了有力的武器，面对患者不再感到无奈，也为患者带来了新的希望。”华中科技大学附属同济医院儿科学系主任、中华医学会儿科学分会副主任委员罗小平教授表示。Ⅲ期临床研究证实，艾而赞可长期改善和稳定73%患者的用力肺活量(FVC)%预测值、可以持续改善患者的步行能力和耐力。另一项研究显示，治疗52周，5岁以下患者的左室质量平均下降11.3%，造血干细胞移植(HSCT)围手术期使用艾而赞®可改善致残率和死亡率，早期和持续治疗均显示积极的临床结果。

据国家药监局官网信息显示，本次批准的药品已被列入第二批临床急需境外上市药品目录。