2月12日，辉瑞公司宣布，全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全(氯苯唑酸葡胺软胶囊，Vyndaqel，20mg)已获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。
辉瑞生物制药集团中国区总裁Andreas Penk表示：“辉瑞罕见病新药维达全在中国的获批上市，将填补此前我国在转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状性成人患者治疗领域无有效药物的空白，积极助力临床医生为该类罕见病患者带来有效治疗方案。”
ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍，可累及运动、感觉及自主神经，并可伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。ATTR-PN为成年患者发病，约在起病后10年左右，逐渐进展至终末期。
由于ATTR-PN的临床特点易与其他临床常见疾病相混淆，加之病例罕见令临床医生对其缺乏认识，获得病理和基因诊断的机会也有限，导致该病的诊断延误。由于此前国内没有获批治疗ATTR-PN的药物，可用的治疗方案仅仅为对症治疗，患者的预后并不理想。维达全填补了这一空白，提升了患者对疾病治疗的信心。
据悉，维达全于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发神经病(ATTR-PN)，用于早期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。目前维达全已在英国、德国、法国、日本、韩国、巴西、墨西哥、阿根廷和俄罗斯等超过45个国家和地区获批治疗ATTR-PN。
参考文献：
1，Coehlo et al “Physician’s Guide to TTR Amyloidosis”
2，社区医学杂志2017年5月第15卷第10期 JCM，May. 2017，Vol.15, No.10
（运营：李宁）
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