当前位置:首页 > 医药 > 热点 > 正文

辉瑞罕见病创新药维达全在中国获批

2020-02-13 10:50:26来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:辉瑞生物制药集团中国区总裁Andreas Penk表示:“辉瑞罕见病新药维达全在中国的获批上市,将填补此前我国在转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状性成人患者治疗领域无有效药物的空白,积极助力临床医生为该类罕见病患者带来有效治疗方案。”

2月12日,辉瑞公司宣布,全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全(氯苯唑酸葡胺软胶囊,Vyndaqel,20mg)已获得中国国家药品监督管理局批准,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状性成人患者,以延缓其周围神经功能损害。

辉瑞生物制药集团中国区总裁Andreas Penk表示:“辉瑞罕见病新药维达全在中国的获批上市,将填补此前我国在转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状性成人患者治疗领域无有效药物的空白,积极助力临床医生为该类罕见病患者带来有效治疗方案。”

ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病,主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍,可累及运动、感觉及自主神经,并可伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。ATTR-PN为成年患者发病,约在起病后10年左右,逐渐进展至终末期。

由于ATTR-PN的临床特点易与其他临床常见疾病相混淆,加之病例罕见令临床医生对其缺乏认识,获得病理和基因诊断的机会也有限,导致该病的诊断延误。由于此前国内没有获批治疗ATTR-PN的药物,可用的治疗方案仅仅为对症治疗,患者的预后并不理想。维达全填补了这一空白,提升了患者对疾病治疗的信心。

据悉,维达全于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发神经病(ATTR-PN),用于早期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。目前维达全已在英国、德国、法国、日本、韩国、巴西、墨西哥、阿根廷和俄罗斯等超过45个国家和地区获批治疗ATTR-PN。(寇晓雯)

参考文献:

1,Coehlo et al “Physician’s Guide to TTR Amyloidosis”

2,社区医学杂志2017年5月第15卷第10期 JCM,May. 2017,Vol.15, No.10

(责任编辑:李宁)

网友评论

  • 微信

    因专业而信赖

  • 微博

    微健康,随时随地不随意

  • 手机报

    轻松看健康

×

分享到微信朋友圈