两会·健康策 罕见病专场|重视肢端肥大症规范化管理 提升药物可及

党媒健康平台重磅策划，全民健康话题主流研讨，代表委员、业内名家高端对话，共议十四五医药健康发展大计。

3月13日(周六)13:30-14:30，人民日报健康客户端重磅推出两会·健康策罕见病专场，特别邀请北京协和医院神经外科教研室主任王任直教授，北京协和医院内分泌科常务副主任朱惠娟教授，中国财政科学研究院副研究员、国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会成员朱坤博士，围绕重视肢端肥大症规范化管理，提升药物可及性进行研讨。

罕见病虽然有“罕见”二字，但其实罕见病患者并不罕见。据中国罕见病联盟不完全统计，截至2020年2月，我国罕见病患者人数接近2000万，每年新增患者超20万。“瓷娃娃”(成骨不全症)、“玻璃人”(血友病)、渐冻症、重症肌无力、肢端肥大症……目前，全球已知的罕见病约7000种，95%的罕见病仍没有特效药。

近年来，国家也正加大对罕见病患者的救治力度，如今年3月1日起，国家新一轮医保目录开始实施，其中就有7种罕见病治疗药物。这些举措将进一步提升患者用药可支付性，对于罕见病患者的治疗有着重要意义。

与此同时，我们也看到很多罕见病患者面临确诊难、用药难等问题，由于发病率相对较低，医生、患者对疾病认知不足，对规范治疗和后期科学管理知之甚少。创新治疗药物能够快速纳入国家医保目录，然而因医院准入环节、报销门槛等问题，使得患者对于创新类药物可及性仍待加强，经济负担问题仍待解决。

本期直播由人民日报健康客户端领衔、健康时报微博、今日头条、爱奇艺、百度等平台联合推出。一次直播，多平台同期联动。

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