黏多糖贮积症(MPS)是一类罕见的遗传性疾病,黏多糖贮积症Ⅰ型患者儿童患者约占85%。如果不进行治疗,MPSⅠ患者的总体中位生存期为11.6年,重型患者的中位生存期仅为8.7年。
近日,拉罗尼酶浓溶液(商品名:艾而赞)获批上市,艾而赞是全球首个也是目前唯一批准治疗黏多糖贮积症Ⅰ型的酶替代疗法,同时也是中国唯一治疗MPS Ⅰ的特异性治疗药物,可以用于所有年龄段和不同疾病严重程度的MPS Ⅰ患者,填补了国内特异性治疗药物的空白和临床未被满足的需求。
目前黏多糖贮积症Ⅰ型的主要治疗方法有哪些?新药的研发上市对于患者有什么意义? 11月7日(周六)下午14:00-15:00,人民日报健康客户端联合赛诺菲,共同举办拉艾而赞上市发布会,邀请多位国内权威专家,聚焦黏多糖贮积症Ⅰ型治疗。欢迎您的收看与互动!
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