“儿童不是‘小大人’，在药物代谢酶系统、肝肾功能发育等方面与成人存在显著差异，直接使用成人药物或剂型，极易引发安全隐患。”11月30日，在人民日报健康客户端主办，金赛药业公益支持的“2025致敬医者盛典·儿童安全用药学术交流会”上，中华医学会儿科学分会前任主委、“国之名医·卓越建树”获得者王天有教授表示，目前儿童用药安全仍然面临多重挑战，亟需通过系统化建设、政策支持与临床研究推进，构建儿童合理用药的健康防线。
11月30日，中华医学会儿科学分会前任主委王天有在会上发言。主办方图
王天有介绍，我国0～14岁儿童人口达2.24亿，若扩展至18岁，约为2.8亿。面对如此庞大的群体，儿科医生数量却严重不足，全国儿科医生约20万人，全国仍有百余区县无一名本科以上儿科医生。与此同时，儿科门诊量从2005年的0.5亿激增至2020年的2.3亿，医疗服务压力持续增大。
在用药方面，儿童“剂量靠猜、用药靠掰”的现象仍较普遍。儿童专用药品种少、剂型单一、规格不全，导致临床上超说明书用药比例居高不下。据王天有透露，门诊中超说明书用药比例高达76.59%，患儿中超说明书用药比例甚至接近98%。这不仅增加医疗风险，也使医生面临法律与伦理的双重压力。
超适应证/超说明书用药、用药不规范导致了我国儿童用药不良反应发生率高。根据《2016儿童用药安全调查报告白皮书》，我国儿童药物不良反应发生率为12.9%，为成人的2倍；新生儿用药不良反应率更是达到成人的4倍。每年约有3万名儿童因用药不当导致耳聋，约7000名儿童因用药错误死亡。“必须从源头上控制儿童、幼儿和新生儿的不良反应，否则合理用药目标就难以实现。”王天有说。
近年来，国家层面高度重视儿童健康与用药安全。从《中国儿童发展纲要》的制定，到《国家药品安全“十五五”规划》中设立儿童用药审评审批绿色通道，政策环境正在不断优化。在临床层面，真实世界研究为儿童合理用药提供了重要依据。此外，医院药学部门通过信息化系统拦截不合理处方、开展处方点评，显著提高了儿科用药的规范性与安全性。
王天有表示，未来儿童合理用药应实现三大转变：从经验医学走向循证精准医学，从个体决策走向机制保障，从被动风险管理走向全链条管理。比如，阿奇霉素的使用年龄范围从最初限于8岁以上，逐步通过临床实践扩展至6个月以上，正是基于真实世界用药数据的积累与验证。再以生长激素为例，金赛药业的生长激素有最多通过临床试验的适应证获批，为医生提供了科学、权威的用药依据，有效避免了“超说明书用药”困境，也实现了矮小疾病诊疗从“经验医学”到“精准医学”的转型。
近五年来，我国已批准92个儿童用药品种，其中26个通过优先审评上市，儿童临床试验投入也大幅提升，显示儿童用药研发生态正在改善。王天有呼吁，要进一步鼓励儿童专用药品的研发。政府、社会、医生与家庭应共同参与，构建系统化的儿童合理用药健康防治体系，包括提升儿科医生临床合理用药能力，加强儿童药物不良反应监测与上报，建立以临床需求为导向的儿童用药证据体系，推动儿童用药处方审核与专家点评机制常态化。
“唯有多方协作、强化研发、完善政策、提升意识，才能真正筑牢儿童用药安全防线，保障下一代的健康成长。”王天有说。（王圆）
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