“金赛药业研发的全球第一支PEG长效生长激素(金赛增)将患儿用药一年要注射365针减少到了52针，极大提高儿童的治疗依从性。自2014年上市以来，已累计应用于大量的不同病因的矮小儿童，并建立了系统的真实世界追踪研究体系。矮身材生长激素治疗的理念也向长效治疗转变。最新的5年真实世界研究覆盖全国1207名生长激素缺乏症患儿，充分验证了药品的安全性和有效性。”
11月30日，在人民日报健康客户端主办、金赛药业公益支持的“2025致敬医者盛典·儿童安全用药学术交流会”上，中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组长、首都医科大学附属北京儿童医院内分泌科主任医师巩纯秀教授回顾了U型PEG长效生长激素的10年研发和使用成果。
11月30日，中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组长、首都医科大学附属北京儿童医院内分泌科主任医师巩纯秀教授在会上发言。主办方图
10年不同病因患者使用，儿童用药强调安全、有效
巩纯秀教授介绍：“早在1999年就有长效生长激素微球缓释制剂获批上市，但由于疗效不佳与注射部位反应严重等问题，最终于2004年退市。此后，多个在研长效制剂也因安全性和疗效问题止步。”
巩纯秀教授谈到：“经过10年追踪研究，金赛的U型PEG长效生长激素未查见与药物相关的严重不良事件的报道，也无预期外不良反应。过往临床研究还显示，长效制剂的不良反应类型未发现新增风险，在近3000例临床研究中抗体检测率为零，为儿童长期用药提供了重要安全保障。”
“这款生长激素周制剂与短效相比，提高了依从性和便利性，减少了治疗负担，能够改善患者用药期间的生活质量，尤其是对依从性更差的儿童，具有提高疗效的潜在优势。”巩纯秀教授介绍：“在生长激素缺乏症三期临床研究中，U型PEG长效生长激素治疗25周时年化生长速率达13.41厘米/年，效果显著优于短效制剂。在真实世界研究中，患儿使用长效方案治疗1年，身高改善明显优于短效，这是全球首个在真实世界环境中验证长效优效的研究结果。”
获批多种适应证，满足大多数矮小疾病临床需求
“儿童矮小发病率为3%，总数约700万人，但接受治疗患者仍不足5%。”巩纯秀教授在演讲中提到“面对庞大的患儿群体，长效生长激素的多个适应证获批，包括生长激素缺乏症(GHD)、特发性矮小(ISS)、特纳综合征(TS)，为临床提供了重要的解决方案。”
除生长激素缺乏症外，U型PEG长效生长激素的其他适应证的应用也在不断接受临床检验。研究显示，在特发性矮小患儿真实世界研究中，长效生长激素治疗2年后，年生长速率达10.59厘米/年，身高改善优于短效；在特纳综合征与小于胎龄儿患儿中，分别经3年与4年治疗，也显示出持续的身高改善与良好的安全性。巩纯秀教授解释，“这为满足广大矮小患儿的治疗需求提供了重要保障。”
金赛药业的U型PEG长效生长激素是全球首款生长激素类周制剂，是全链条自主可控的创新研制与产业化，已获得国家科学技术进步二等奖，其相关质量标准也被收载于2025年版《中华人民共和国药典》。目前企业还在给药方式上展开研发，包括超长效的月制剂与口服制剂。其中，金赛药业的月制剂生长激素已提交新药临床试验申请；口服小分子促生长治疗的药物的临床试验申请也已获受理。（王卓）
（责编：王卓）
