11月30日，人民日报健康客户端主办、金赛药业公益支持的“2025致敬医者盛典·儿童安全用药学术交流会”成功举办。在“布局‘十五五’规划，对话儿科创新研发路径与新未来” 圆桌论坛上，7位专家围绕儿科创新研发路径与新未来进行了探讨。
“布局‘十五五’规划，对话儿科创新研发路径与新未来”圆桌论坛。主办方图
“过去我国儿童卫生健康事业取得了一系列成就，乙脑感染率、乙肝感染率、新生儿死亡率以及小儿麻痹症(脊髓灰质炎)患病率均大大下降。当下，我国儿童卫生健康事业应当聚焦四大重点发展方向：提升免疫力、增强体力、改善视力、加强心理健康。”清华大学生物医学交叉研究院教授王宏广表示，未来，儿科创新研发路径一定要倡导产学研深度融合模式，大学教授、企业家、临床医生从研究初始就绑定合作，确保研究成果直接服务于临床需求。
中华医学会儿科学分会候任主委罗小平教授也表示，“当前是儿科发展的关键机遇期，应抓住国家卫健委儿科服务3年行动计划的契机，倡导建立产学研协同机制，推动儿童用药创新发展。此外，应加强儿科疾病基础科学研究，了解疾病代谢通路和源头机制；推动药监部门建立优先审评、政策倾斜等符合儿科特点的评审机制；医疗机构和学会应当积极参与，制定共识指南并积累循证证据；鼓励大型药企和创新型企业投入儿科研发。”
“从临床上看，单基因疾病和罕见病、儿科内分泌代谢疾病、儿童血液病和免疫缺陷病、先天性畸形和神经发育疾病这四种疾病仍存在未被满足的用药需求，应是未来儿科领域科研努力的方向。”天津医科大学总医院儿科医学中心主任医师郑荣秀期待，未来基因治疗、细胞治疗、数字疗法等一系列新技术可以重塑儿科诊疗范式，给患儿和家庭带来全新的希望。
从药学机理出发，湖南省儿童医院药学部主任药师赵昕教授认为，在儿科用药领域，主要有3类创新路径，包括改良型创新，如长效制剂、适口性改善、扩适应症；全创新，如基于成人数据推演；还有一种是中药制剂转化，也就是通过医院特色研方与企业合作，申请新制剂并推进新药研发。”赵昕教授介绍，无论哪种路径，都需向基层医生普及，更好地提升创新药可及性。
“儿科创新研发路径一定要多方发力，临床端聚焦慢病管理、肥胖代谢、罕见病诊疗等需求；科研端开展基础研究；企业端推进产业化，构建‘临床需求为核心、科研为支撑、企业为转化载体’的协同创新闭环，推进儿童用药市场的创新协同，实现更多从0到1的突破。”湖南省人民医院儿童内分泌、肾病风湿科主任医师徐璇建议。
金赛药业总经理、首席科学家金磊博士表示，“儿科用药研发具有重要的患者价值、家庭价值和社会价值，未来我们会紧密联合临床专家获取前沿洞察，确保研发方向正确。还要将最新科技成果与疾病需求对接，并且逐步建立强大研发平台，通过技术平台建设解决儿童药面临的依从性、安全性等特殊难题。”（记者 王艾冰）
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