8月10日，联拓生物宣布已完成mavacamten用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者(oHCM)的EXPLORER-CN III期临床研究的患者招募。
肥厚型心肌病(HCM)是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算，全球每500人中就有1位肥厚型心肌病患者。肥厚型心肌病最常见的原因是心肌肌小节蛋白的基因突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，劳力可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、卒中、心力衰竭和心源性猝死风险的增加有关。
据了解，EXPLORER-CN是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的III期临床注册研究，旨在评估mavacamten在用于治疗有症状的oHCM中国患者中的安全性和疗效。其主要终点是Valsalva左心室流出道(LVOT)梯度从基线到第30周的变化。符合条件的患者将继续接受长期延长治疗。
“我们预计将于2023年中期获得顶线结果。如果数据良好，我们将以EXPLORER-CN的数据和药代动力学研究结果，结合EXPLORER-HCM全球III期临床试验获得的数据，用于支持在中国新药上市申请。”联拓生物首席执行官王轶喆介绍，“在我们推进这一潜在颠覆性疗法获得中国监管部门批准的进程中，这将是联拓生物发展过程中至关重要的一步。”
（运营：荆雪涛）
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