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斑秃患者有希望 氘代芦可替尼获FDA突破性疗法资格

2020-07-09 10:18:35来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:中日友好医院皮肤病与性病科副主任、毛发医学中心主任杨顶权曾在接受健康时报记者采访时指出,我国脱发疾病患者已超过2亿,其中雄激素性秃发1.3亿以上,斑秃700万以上。

7月8日,Concert制药公司对外发布称,FDA授予口服JAK抑制剂CTP-543治疗成人中重度斑秃突破性疗法资格,目前还没有一款得到FDA批准用于治疗斑秃的药物。

中日友好医院皮肤病与性病科副主任、毛发医学中心主任杨顶权曾在接受健康时报记者采访时指出,我国脱发疾病患者已超过2亿,其中雄激素性秃发1.3亿以上,斑秃700万以上。

斑秃是一种自身免疫性疾病,常表现为无意发现的、头部突然出现的圆形或椭圆形脱发斑。最初为小片脱发区,可为一片,也可为多片。脱发区边缘处常有一些松而易脱的头发,有的已折断,如将松动毛发拔出,可看到毛发“上粗下细”,且下部色素脱失。

CTP-543是Concert公司通过氘代化学技术修饰ruxolitinib(芦可替尼)而来。ruxolitinib是选择性JAK1/2抑制剂,已经获批用于治疗骨髓纤维化、真性红细胞增多症等血液疾病。ruxolitinib经氘化学修饰后,人体药代动力学发生改变,从而被开发用于治疗斑秃。FDA曾经授予CTP-543治疗斑秃的快速通道资格。

FDA的突破性疗法认定是基于一项在中重度斑秃患者中开展的随机双盲,含安慰剂对照的2期临床试验的积极数据。2019年9月,Concert公司报告,接受CTP-543(8 mg,每日2次;或12 mg,每日2次)治疗的患者达到了主要疗效终点。根据脱发严重程度评分(SALT)测量,在24周时与基线相比,脱发严重程度改善超过50%的患者比例显著优于安慰剂(p<0.001)。

作为CTP-543临床开发的下一步,Concert计划在今年第四季度启动3期临床试验,进一步检测8 mg和12 mg给药方案的疗效,计划在美国、加拿大和欧洲招募约700例受试者。

Concert公司总裁兼首席执行官Roger Tung博士指出:“我们很高兴FDA认识到CTP-543作为一种斑秃创新疗法的治疗潜力。我们的目标是尽快将这种潜在新疗法带给患者。我们期待与FDA密切合作,加快CTP-543的开发。”

Concert公司(Concert Pharmaceuticals)创立于2006年,是一家临床阶段的生物制药公司,专注于应用其DEC平台(氘化分子平台)创造新型药物,以治疗严重疾病并满足患者中存在的未满足需求。该公司的创新药物管线目前针对自身免疫性疾病和中枢神经系统疾病。

参考资料:

①《健康时报》2019-08-16《中年斑秃未必要治》

②《健康时报》2018-03-30《秃顶不是什么事儿》

编辑:赵萌萌

(责任编辑:李宁)

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