美国Eiger BioPharmaceuticals研发的治疗早衰症的药物Zokinvy (Lonafarnib），2020年11月20日获得美国FDA 批准，是目前全世界唯一获批治疗早衰症药物，可降低早衰症患儿的死亡风险并治疗特定的早衰样核纤层蛋白病。

    6月18日，国家药监局综合司就浙江省药品监督管理局提交的《关于浙江大学医学院附属儿童医院申请进口早衰症治疗药物的请示》下发复函，同意浙江大学医学院附属儿童医院（浙大儿院）进口医疗机构临床急需的早衰症治疗药物Zokinvy(Lonafarnib)。

   “复函的下发意味着浙大儿院可以率先在国内为早衰症患儿开展Zokinvy(Lonafarnib)药物治疗，且根据药企正在实行的管制下获得药物计划，药物是免费提供给患儿的。”浙大儿院副院长、儿童早衰症工作小组组长毛建华教授表示，目前国内能开展儿童早衰症诊疗和研究的医院屈指可数，作为国家平台建设单位，浙大儿院一直将罕见病诊治作为学科重点研究方向。

    浙大儿院肾脏内科副主任王晶晶介绍，儿童早衰症，是一种极其罕见的特殊罕见病，目前放眼全球现存确诊患儿也不过两百多例，在中国确诊也仅两位数，相关研究还很贫乏，也缺乏有效的诊疗方案和治疗手段。　　　

    这些儿童身体衰老的过程较正常快5至10倍，患者样貌像老人，器官亦很快衰退，造成生理机能下降。

    浙大儿院党委书记舒强教授表示，医院目前已制定儿童早衰症一体化救助服务流程，并对药品来源、临床使用、风险控制、科学研究等制订规定和计划，更多早衰症儿童有望在将来得到更好治疗希望。

    除了有专门的儿童早衰症工作小组，舒强教授介绍，浙大儿院还建有出生缺陷与罕见病诊治中心，目前可诊断的罕见病种类可达千余种，如Prader-Willi综合征（小胖威利）、遗传性高脂血症、巴尔得-别德尔（Bardet Biedl）综合征、劳-蒙（Laurence-Moon）综合征、William综合征、苯丙酮尿症（PKU）、肌营养不良、脊髓性肌萎缩症（SMA）、庞贝综合征、成骨不全（瓷娃娃）等