武田大中华区总裁单国洪：

中国仅5%罕见病有药可治

健康时报记者   董颖钰 

“现有的罕见病种类已接近7000种，但在中国只有5%的患者有药可治。”武田大中华区总裁单国洪如是说道，武田已经完成对一家全球最大的罕见病制药公司的收购。

据世界卫生组织的数据，现有罕见病种类已接近7000种。近几年，中国社会各界、政府已关注到了罕见病问题。2017年在国家医保谈判中，36种创新药里就有2种罕见病药。2018年，中国有了第一版罕见病目录。2018年，李克强总理曾专门提及如何保障罕见病患者用药的问题。同年，国家药品监督管理局出台了关于加快罕见病相关药品可以免临床提出申请的改革措施。但我国罕见病事业存在非常多挑战：

技术研究方面：全世界公认接近7000种，目前我们只公布了100多种。

医疗保障：罕见病在中国还没有国家立法，在中国医疗保障中，只有140个与罕见病治疗相关的药物，仅76种获得医保。

临床诊疗：缺乏罕见病知晓率、就诊率、诊断率方面的数据，希望有更多罕见病被纳入到罕见病目录中。

药品供应：美国已有500多种药上市，中国仅140多种，也就是说，在中国只有5%的罕见病是有药可治的。