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发刊日期:2018年05月29日> 总第1509期 > 14 > 新闻内容
治疗多发性骨髓瘤有了口服方案
一 南
发布时间:2018年05月29日  查看次数:  

  随着武田中国的创新药物恩莱瑞(枸橼酸伊沙佐米胶囊)宣布在中国上市,多发性骨髓瘤开启了“全口服”治疗时代,即联合那度胺和地塞米松作为首个全口服治疗方案,用于治疗已接受过至少一种既往治疗的多发性骨髓瘤成人患者。

  口服新药恩莱瑞的上市,对患者来说提高了治疗的依从性,不用再往返医院,便捷的服药方式利于病情控制,对医生来说,又多了一种治疗选择。中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所院长王建祥教授给出的临床数据是恩莱瑞的中位起效时间缩短至33天,可延长患者的总生存期10个月,随着治疗的时间推进,缓解深度将会不断加深,能够帮助患者实现长期治疗,进而改善患者的生存和生活质量。

  诊断

  首诊经常跑错科

  不少多发性骨髓瘤患者,身后都有着一段曲折的就诊故事,从骨科、内分泌科、肾内科兜兜转转看了半天,直到确诊都没有听说过多发性骨髓瘤这个病。

  就像白血病一样,多发性骨髓瘤目前是第二大血液性肿瘤,主要发病于60岁以上的老年人。北京大学血液病研究所所长黄晓军教授解释说,这个病比较隐秘并且症状多样,比如,出现腰背痛、腿脚痛等骨痛不适,或是扭了一下腰突然就骨折了,大家先想到的是骨质增生、腰肌劳损或是关节炎,往往会跑到骨科、风湿科等就诊。

  还有的患者则是出现反复感染、贫血以及有蛋白尿等肾功能损害的症状,但也都会按症状找到相应的科室治疗,很少有患者首次就诊就会找到血液科。

  事实上,不少患者就是在科室间不断转来转去而延误了最佳治疗时机,影响了治疗效果。同时,王建祥教授也提醒骨科、肾科的医生,在诊治中不要忽视多发性骨髓瘤的可能性,遇到可疑的患者应及时转血液科进一步明确诊断。

  治疗

  不可治愈可管理

  多发性骨髓瘤的治疗会根据患者的年龄、病情进展等制订不同的方案和方法,遗憾的是这个病目前无法被彻底治愈,患者的病情最终都会复发或是进一步发展。目前,蛋白酶体抑制剂是治疗多发性骨髓瘤的“基石”药物之一,可使患者的完全缓解率提高并且生存期也会延长,加上用药方案组合,让多发性骨髓瘤这一不可治愈的疾病可能变为一种慢性疾病管理。

  此次上市的恩莱瑞是全球首个口服的蛋白酶体抑制剂,联合来那度胺和地塞米松,以全口服的方式进行治疗,提高了患者的治疗依从性。可以预见,随着口服制剂的不断普及,多发性骨髓瘤的门诊治疗也是未来的必然趋势。另外,多发性骨髓瘤好发于老年人,因年老体弱或者是合并有其他慢性病等,并不适合进行造血干细胞移植治疗,这类患者的治疗往往都是以药物为主。

  药价

  不高于日本、香港

  “对于大家关心的药价,我们一定尽最大努力符合国情,目前恩莱瑞在中国的价格不高于日本、香港。”武田大中华区负责人、武田中国总裁单国洪表示,不仅要让患者用得起药,还会通过中国癌症基金会以及一些谈判机制等让创新药在有条件的省市列入医保谈判,被医保所覆盖,让更多的多发性骨髓瘤患者有机会得到创新药物治疗,并从中获益。

  据中国癌症基金会副秘书长赵全年介绍,目前中国癌症基金会已携手武田中国开展了恩莱瑞患者援助项目,为低收入的多发性骨髓瘤患者提供恩莱瑞药品援助,帮助患者获得及时、有效的治疗,同时减轻患者的经济负担。

  此外,单国洪总裁还透露,未来五年在中国市场至少还要上市7个产品,其中5个都是肿瘤药物。

  (一 南)

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