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多地法布雷患者呼吁:一年药费百余万,有药却用不起是共同的痛

2021-05-31 22:31:59来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:截止到5月31日,人民日报健康客户端“看病用药投诉留言板”陆续收到近30余位法布雷患者的留言,他们都有一个共同的诉求——建立法布雷病用药保障机制,解决患者的用药难题。

(健康时报记者 邱越) “有了药却用不起药,就是我们法布雷患者的窘境。”法布雷患者的妻子王点点(化名)在人民日报健康客户端“看病用药投诉留言板”上写下多年来与法布雷病抗争之痛。

截止到5月31日,人民日报健康客户端“看病用药投诉留言板”陆续收到近30余位法布雷患者的留言,他们都有一个共同的诉求——建立法布雷病用药保障机制,解决患者的用药难题。

根据《中国法布雷病诊疗专家共识(2021年版)》,法布雷病是一种罕见的X连锁遗传溶酶体贮积症。2020年6月6日,由赛诺菲研发的中国首个法布雷病特效药法布赞(注射用阿加糖酶 β)在国内上市,8月28日,由武田制药研发的特效药瑞普佳(注射用阿加糖酶α)也在中国获批上市。

特效药的上市给全国300多位法布雷病确诊患者带来了希望,但由于药物未被纳入医保,一年动辄百余万的费用让绝大多数患者望而却步。

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范毓(化名)向健康时报记者介绍其基因检测结果。邱越摄

从看病到确诊花了近20年

2001年,结婚三年多的范毓(化名)怀孕了,这个孩子她和丈夫期盼已久。在建档体检时,范毓意外被查出尿蛋白3个+。由于担心是肾炎,范毓挂了北京某三甲医院的专家号,进行进一步的检查,果然被诊断为肾炎。

为了积极治疗,范毓和丈夫商量先把孩子拿掉,等身体恢复了,再重新备孕。“而这一晃就是20年。因为持续吃药病也不见好,要孩子的事再没有提上日程。”

直到2020年,范毓开始出现胸闷、憋气、恶心、呕吐、走路不稳等情况“直到这时,才有医生开始怀疑我是法布雷病,并建议我做进一步的基因检测。”范毓说。

2020年6月,范毓在北京大学人民医院住院治疗一周,接受了基因检测和包括尿常规、超声心动、心脏核磁、脑部核磁等一些列检查,基因检测结果显示,范毓为基因突变引起的法布雷病。“而这距离我被诊断为肾炎,已经过了快20年。”范毓说。

《中国法布雷病诊疗专家共识(2021年版)》指出,法布雷病临床表现多样且不具特异性,对无法布雷病家族史、临床表现不典型者,诊断十分困难,易导致误诊,需与其他疾病鉴别。

王点点的丈夫孙博(化名)早在青少年时期就确诊了法布雷病,但由于对这个病知之甚少,且当时只发现有手脚疼痛的问题,每次发病就吃止疼药撑过去。直到2014年孙博26岁时,由于怀疑肾脏出现问题住院,才再次确诊法布雷病。此时的检查结果显示,其肾脏、心脏等多脏器已经出现了不同程度的损伤。

由于没有特效药,六、七年来,这个年轻的家庭一直与法布雷病的并发症抗争着,“说白了就是哪疼医哪,每天一把一把地吃药,最多的时候,同时有8种药在吃。”王点点告诉健康时报记者,“但从检查指标来看,这些药物对我先生的病情作用微乎其微。”

特效药费用一年动辄上百万

“法布赞和瑞普佳是我们法布雷患者最后的希望,只要用上这个药,就可以控制住病情不再恶化,恢复普通人的生活,否则我爱人下一步就是透析、换肾,甚至脑梗、死亡。”说到这里,王点点声音都有些颤抖,“留给我的时间不多了。”

“但是要长期服用的药,也就是说每年我们都要花这100多万,这是想都不敢想的事。”王点点说。“如果有药了,患者却用不起,那意义在哪呢?”

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孙博(化名)每天都要吃多种控制并发症的药物,受访者供图。

《中国法布雷病诊疗专家共识(2021年版)》显示,法布雷病的治疗目标在于延缓疾病进展,改善生活质量,降低相关并发症的发病率,延长患者生存期。阿加糖酶β和阿加糖酶α对法布雷病患者治疗效果显著,及早启动治疗患者获益更大。

但高昂的药价是摆在患者面前一道无法逾越的鸿沟。以法布赞为例,推荐治疗剂量为1.0 mg/kg体重,每2周静脉输注1次,按孙博53公斤的体重计算,一年的费用大概是106.7万。瑞普佳的费用与法布赞相差无几。

根据中国罕见病联盟2019年发起的一项针对罕见病患者的调查,在接受调查的195位法布雷患者中,年收入在3-10万的占比41.6%,无收入人群占22.3%,年收入在30万以上的只有1.8%。在无业人群中,因患法布雷病而导致现状的占84.85%。

目前,在法布雷北京病友群里,共有11位法布雷病患者,涉及8个家庭。王点点统计了这11位患者的收入,由于受身体因素所限,绝大部分患者的年收入都在5-10万之间,还有多位是无业状态,收入最高的一位年收入约为50万,“而他截止目前,也只打过一次法布赞,一次就是5万多,哪怕他收入不错,也不可能自费足量用药。”王点点告诉健康时报记者。

呼吁建立罕见病保障机制

为了解决罕见病患者的用药问题,已有部分省市推出了有针对性的罕见病保障机制。

2019年,浙江建立了浙江省罕见病用药保障机制,该政策可保障浙江省户籍的医保参保人员的用药费用,在一个结算年度内,个人负担封顶。0—30 万元,报销比例为80%;30—70 万元,报销比例为90%;70万元以上费用,全额予以报销。

2020年,山东省也发布了《关于将部分罕见病特效药品纳入我省大病保险范围的通知》,其中就涵盖了法布雷病。根据通知,被纳入大病保险的特效药可享受药品费用分段报销,2万元—40万元以下的部分支付80%;40万元(含)以上的部分支付85%,一个医疗年度内每人最高支付90万元。

山东菏泽的成木(化名)从今年2月份开始足量用上了法布赞,在医保报销和药企援助后,一年自费部分5万元封顶,而如果全靠自费的话,他一年的药品费用在120万左右。

浙江杭州的唐毅(化名)从2020年8月就用上了法布赞,据他介绍,如今杭州、温州、宁波三地已经可以持医保卡在医院直接结算,年费用10万元封顶。此外,针对杭州市医保的患者,还可以享受大病保险的进一步报销,2.5万元以上的部分还能再报销75%,“这样算下来,杭州市医保的患者一年自付金额就在4万左右。”

由于不能给范毓用上特效药,范毓的丈夫一直感到很内疚,他总跟范毓说:“现在一年一百多万的药费咱们可望不可及,但如果能出台保障政策,将自费的费用降到10万甚至是20万,那咱们就算省吃俭用、砸锅卖铁也要用上这药。”

(责任编辑:石梦竹)

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