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14万血友病患者的用药困境

2021-05-25 15:50:14来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:一位成年血友病患者说,每次发病,腿疼起来就像有人在锯你的腿,连着锯好几天,吃止痛片也不管用,等不疼的时候,发现自己也站不起来了。20岁的时候,基本上都是在床上度过。厌世、自卑、绝望,下床、站起来遥遥无期。一旦得了这个病,最终都逃不过这样的经历。

(健康时报记者 王振雅) “在海南,许多二三线城市医院都没有凝血因子。”“在兴化市的医院,八因子无法实时报销。”“无法门诊报销”“药店也买不到”……近期,人民日报健康客户端“看病、用药投诉留言板”收到超1000条留言,每一条后面都隐藏着血友病患者的用药的痛苦与无奈。

从小身上的淤青、大小包块不间断;一小点的碰撞,十天半月好不了;久而久之患者残疾,内脏出血随时危及生命;一次治疗上千元的花费,而且是终身……这是一个血友病儿童的日常,在他们的童年里充满着无尽疼痛,致残、恐惧阴影始终挥之不去。

血友病患者被称为“玻璃人”,一碰就碎,根据智研咨询发布的《2020年中国血友病发病率、患病人数、治疗渗透率及血友病药物市场规模分析预测》,在中国,血友病患者按照发病率推测达14万人。

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血友病A抗体患儿。受访者供图

疼痛:

“腿疼起来就像有人在锯我的腿”

出生7个月,北京血友病支架罕见病关爱中心理事长关涛确诊为血友病A型患者,反复出血、疼痛的记忆充满了他整个童年时期。9岁那年,因为血友病引发的关节受损,他一只腿需要拄拐。到了12岁,关涛已经坐在轮椅上了,这一坐就是40年。到今天,即便有了人工关节置换技术,但由于长期不走路,肌肉、骨骼的废用性病变,关涛也很难再站起来了。

在中国,由于规范化预防治疗不足,血友之家登记数据显示,中国血友病中、重度患者中16岁以下致残率约占30%,这还是有残疾证的,登记有关节功能障碍的儿童患者,达到近50%。

彤彤(化名),6岁时掉一颗牙,牙龈出血不断,枕头被血渍浸湿一大片。上小学后,隔三差五,彤彤的妈妈就会接到老师的电话,“彤彤,喊痛,又出血了”。一学期下来,彤彤上不了几天学。

强强(化名),2岁时出血一流鼻血就止不住。“后来就反反复复流鼻血,一出血最短要一个月才能好,因为失血过多休克过很多次。”

和关涛一样,彤彤和强强得的是一种罕见病-血友病。血友病是一种遗传性的终身性疾病,大部分患者自出生体内就缺少凝血因子,以至于正常人习以为常的触碰都会导致其出血,重症患者即使没有明显外伤也会发生“自发性”出血。长期反复的肌肉、关节出血会造成残疾,严重的出血导致死亡。

据世界血友病联盟(WFH)数据显示,“每1000人中就有1人患有出血性疾病,但有75%的患者无法得到有效治疗”。

一位成年血友病患者说,每次发病,腿疼起来就像有人在锯你的腿,连着锯好几天,吃止痛片也不管用,等不疼的时候,发现自己也站不起来了。20岁的时候,基本上都是在床上度过。厌世、自卑、绝望,下床、站起来遥遥无期。一旦得了这个病,最终都逃不过这样的经历。

治疗困境:从无药到有药,但依然买不起

在2006年之前,血友病患者在我国面临着无药可用的困境。临床上,主要通过定期注射凝血因子来防止患者出血。目前血友病治疗分为,按需治疗和预防治疗两种。按需治疗是出血时立即输入FⅧ因子即可迅速止血。而预防治疗是指患者在未发生出血的情况下,定期接受足剂量凝血因子注射。预防治疗也是世界公认的唯一避免血友病残疾的唯一方法。

2006年11月,拜耳递交了拜科奇在中国上市的申请,一年后走快速审批通道获批,这是当时国内第一个上市的基因重组人凝血因子VIII。2019年1月12日,拜耳新型注射用重组人凝血因子Ⅷ(科跃奇)在中国上市。

凝血因子在中国的上市让血友病患者实现了按需治疗。中国工程院院士阮长耿说,“有药可用,按需治疗,解决了救命的问题。”

但高昂的费用让许多家庭无力承担而放弃治疗。由于治疗血友病的凝血因子价格昂贵,一个体重20公斤的孩子每年的治疗费用达5万~20万元,如果体重加重费用就更高。关涛介绍,虽然大部分地区医保可以报销,但还是存在总体费用过高的问题。作为一种终生性疾病,治疗费用高一直是困扰着血友病患者群体。

最新的《中国血友病治疗指南与共识》强调,“对血友病患者应积极推进规范化预防治疗的普及,尤其是儿童患者。”而标准化预防治疗,儿童的因子替代治疗一年需要几十万。作为一种终身用药的疾病,这远非一般家庭可以承受。

用药现状:北京仅在5家医院能够买到,一些基层地区所有医院都没有药

即便解决了药费问题,买不到药物,无法及时用药也是血友病患者日常面临的又一难题。在海南省文昌市,血友病患儿的母亲邱钥(化名)在当地买不到注射用重组人凝血因子Ⅷ(商品名:科跃奇),每周都要去海口省级医院挂号、买药,往返需要3个小时。

“孩子是血友病患儿,需要使用进口药科跃奇进行预防治疗,保持凝血因子水平,每周都要注射,如果不注射,凝血因子数量下降,孩子就会出血。”邱钥告诉健康时报记者,但当地所有医院都没有,要去海口的医院买。

邱钥的经历并非个例。在江苏、安徽、广西等全国各地的血友病患者都存在着,当地买不到药的情况。以北京为例,健康时报记者查询北京阳光采购平台,注射用重组人凝血因子Ⅷ(科跃奇)仅在5家医院能够买到。

为什么医院买不到药呢?拜耳医药工作人员告诉记者,科跃奇是处方药,需要凭医嘱才能给患者使用,医院有采购需求,厂家才能供货。

中华慈善总会科跃奇慈善捐助项目工作人员也告诉健康记者,由于各地医院政策不一样,考虑到医院药占比,许多医院没有采购这款药物。患者只能去大城市的医院寻药。

医保落地:购买药物后无法直接结算

2004年,冻干人凝血因子VIII被纳入《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》,成为甲类药品;2007年,国家建立居民医疗保险制度,无业居民也可享受医疗保险待遇;2009年,重组人凝血因子VIII进入2009版国家医疗保险目录乙类。

2016年,国家建立城乡居民大病保险,高昂的血友病治疗费用可以纳入其中获得二次报销;2017年,《国家基本医疗保险和工伤保险生育保险药品目录》(2017年版)将乙型血友病患者用药纳入报销范围。调整甲型血友病用药限制。

到2017年,国家医保目录把各种治疗血友病的产品纳入了国家医保范围,尤其是儿童的预防治疗也纳入医保范围,但是对成人还有诸多限制,以及各地落实医保政策仍有不足,血友病患者报销过程仍然很繁琐。

江苏省兴化市的血友病患者陆先生,购买药物后无法直接医院窗口直接结算报销,医保报销过程繁琐。陆先生介绍,血友病患者购买的药物必须在医院使用完之后,每次在医院使用医生护士患者三方签字,才允许去医保局报销。购药需要全款垫付,每周往返医院,每月往返社保局,这对于承受着疼痛的血友病患者,太折腾了。

像陆先生一样,许多血友病患者在人民日报健康客户端留言板留言,希望将药物纳入门诊报销、提高报销比例、开通药店、医院双渠道报销……等。血友病患者期盼着一系列相关的医药政策不断优化,改善用药就医报销现状。

(责任编辑:石梦竹)

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