(健康时报记者 王艾冰)世界精神卫生组织把每年的5月8日定为“世界微笑日”，而健康时报记者了解到，有一群人却无法拥有生动自然的微笑。
“我在完全放松的状态下脸是绷着的，大家都以为我在生气，面部一直是紧绷的状态，严重的进食困难，连笑的能力都没有了。”8岁被确诊系统性硬化病的硬皮病患者关爱组织“紫贝壳公益”负责人郑嫒告诉健康时报记者。
中华医学会风湿病学分会副主任委员、间质性肺病及肺血管学组组长、北京协和医院风湿免疫科李梦涛教授告诉记者，系统性硬化病，也称硬皮病，是一种影响全身多个器官且无法治愈的罕见的自身免疫性疾病。硬皮病引起的肺部纤维化是硬皮病常见的并发症之一，也是导致硬皮病患者死亡的首要原因。
硬皮病患者关爱组织“紫贝壳公益”负责人郑嫒，紫贝壳公益供图。
每天要吸2-3个小时的氧，走路超过100米就喘不过气
2005年，53岁的李丽(化名)手部和脸部开始莫名其妙的肿胀，辗转了好几家医院都不知道是什么病，“经历了4个月左右的求医之路，才有一个医生告诉我我是系统性硬化病。”李丽回忆，因为此前根本没有听说过这种病，了解到这个疾病的情况后，感觉天都要塌了。
硬皮病患者朱朱的手，紫贝壳公益供图。
“你别报幻想了，你就是这个病。”最后，李丽找到了一个三甲医院的医生，专家这样说道，就这一句话，她就哭了。“确诊后，我就走上了艰难的求医路，当时最恐怖的就是不知道去哪里治疗，因为根本没有医院能给我一个系统的治疗，不管去哪个医院，医生一听说我这个病，就跟我说没有有效药。”李丽告诉记者。
15年的时间里，李丽到处求医，她试过中医治疗、激素治疗、偏方疗法等各种办法都没有太大的效果。
“现在严重的时候，我的双手就变得和牛皮一样，开始发黑、发硬、不能动，根本没有任何知觉。”李丽说，最严重的就是硬化病引起的肺纤维化等一系列的并发症，我现在肺纤维化已经非常严重了，每天要吸2-3个小时的氧，走路超过100米就喘不过气，基本不能出门，每天晚上都会被咳醒两次。
北京积水潭医院风湿免疫科主任医师伍沪生告诉健康时报记者，“系统性硬化病是一种罕见疾病，硬皮病患者人群多见于女性，年龄通常为25-55岁。系统性硬化病在中国大陆地区的患病率约10/10万，硬皮病会引起血管炎、免疫紊乱、广泛的血管和间质纤维化，导致雷诺现象、皮肤、关节肌肉、肺部、消化系统、心脏、肾等脏器损伤。其中，肺部病变可普遍出现，严重者肺间质纤维化和肺动脉高压，可导致呼吸功能衰竭、死亡。
一年的时间花费已经高达40万元。药品进入医保了始终没有用上
2017年9月，由勃林格殷格翰研发的尼达尼布已批准上市用于治疗特发性肺纤维化。2020年6月尼达尼布获得中国国家药品监督管理局上市批准，成为唯一一个获批硬皮病肺纤维化适应症的治疗药物。
在2020年的医保谈判中，尼达尼布成功进入医保乙类目录，2021年3月1日生效，协议有效期至2022年12月31日。
“去年，听说唯一获批上市能治疗我们这个病的药物成功纳入医保，当时非常激动感觉终于有救了，终于可以保住性命了。”李丽回忆，但是直到现在，我还是没有成功用上这个药，李丽来自河南省郑州市，而河南郑州还没有将尼达尼布纳入门诊特病目录，除此之外，还有很多其他地区的患者和李丽一样只能在住院的情况下才能享受医保政策。
硬皮病患者朱朱，紫贝壳公益供图。
李梦涛教授表示，“一旦确诊为系统性硬化病，建议患者尽早开始抗纤维化治疗，防止肺部病情恶化。因为肺功能一旦损伤就无法逆转。研究显示，尼达尼布可以有效延缓肺功能下降，从而延缓肺部的疾病进展。”
李丽说，“虽然说目前郑州市住院可以报销，但是住院最多14天，这个药服用14天根本不够，出院的时候医生顶多给开7天的量，之后我们还要自费购买这个药，一个月就要1万多，这还不算治疗其他症状的药所需的费用。”
“我从2020年5月份病情开始加重，每天24小时都离不开制氧机，到现在一年的时间，各种检查及治疗等花费已经高达40万元。”来自湖南省衡阳市的何娇(化名)也告诉健康时报记者，她被确诊为这个病已经16年了。
目前，唯一可以治疗系统硬化病引起的肺部纤维化用药在湖南省也只可住院报销，但是医院并没有这一药物。“今年3月份，我的病情变得更重了，医生建议我服用尼达尼布，但只能自行去药店自费购买，医院都没有药。”何娇无奈的说，如果医院能买到这个药，经济压力会小很多。目前在“紫贝壳公益”有2000多名系统性硬化症患者，预估有超过1500名患者并发间质性肺病。目前尼达尼布实现门诊报销的省、市、自治区为17个，但是据郑嫒介绍，合并肺纤维化的1500多位患者中，用上医保药的仅有10余位患者。
有的医院全院无药，有的只有住院可以报销
据国家医保局发布的最新消息，国家医保局已经组织专家，从2020年新增的谈判药品中筛选出首批19种临床需求迫切，可替代性不强的药品，在全国定点医疗机构和定点零售药店配备，其中就包含尼达尼布。
根据公布的配备医院名单，健康时报记者发现，配备该药的医院仅有12家。记者按照上述医院名单随机致电河南省胸科医院、长沙市中心医院、中山大学第一附属医院、南昌大学第一附属医院、聊城市人民医院5家医院。其中只有河南省胸科医院的药房部的工作人员告诉健康时报记者，“现在医院有3盒药，但是只能住院报销，门诊报销需要符合申请河南省重病病种。”
除此之外，包括长沙市中心医院、中山大学第一附属医院在内的4家医院药房部的工作人员都表示，“现在我们全院都没有这种药。”
“现在我们2000多名系统性硬化患者反映到我这边机的问题主要就是两个，一个是由于所在城市门诊报销政策未落地，故无法实现门诊报销；另一个是，所在城市已有门诊报销政策，但医院列名及进药仍需时间，则也无法在门诊进行报销。”郑媛告诉健康时报记者。
硬皮病患者朱朱，紫贝壳公益供图。
郑媛说道，“福建省福州市是实现门诊和住院报销的17个省市之一，但用药之路并不一帆风顺。据了解，因为尼达尼布是创新药，从进院到门诊报销需要一定的流程，加之各地医保落地政策有较大的差异，目前为止部分省的门诊用药仍然不能医保报销。如还没有将尼达尼布纳入门诊特病目录的省份，患者只有住院才能买到药物，非常不便。而对于以福建省为代表的已经将尼达尼布纳入了门诊报销目录的省市。”
据郑嫒反映，整个购药和报销流程仍比较繁琐，患者首先需要找医生做用药认定，认定后医生帮助填写认定表和申购表并分别送至医保部门和医院药房审批，审批成功后药房才可进药，进到药后再通知患者找医生开药，其中医院进药耗时较长。”
专家：建议完善门诊保障机制，尽快打通药品报销双通道
“目前，很多创新药即使进了医保也只能住院报销确实造成了医疗资源的浪费，因为现在越来越多创新药的出现，使得不一定住院的才是大病，需要门诊拿药的就是小病。”国家卫生健康委卫生发展研究中心研究员、医疗保障研究室主任顾雪非告诉健康时报记者，所以应当尽快晚上门诊报销保障机制，确保门诊特病报销机制能够更加完善。
针对医院无法买到药品的情况，顾雪非表示，“每个医院所能覆盖的药品数量是一定的，现在最新公布的医保目录涵盖2800种药物，任何一家医院都不可能把这些药全部覆盖到位，因为现在药品越来越多的情况下，就意味着医院进入一种药，就要剔除一种药。”
“罕见病有一个特殊的现实情况，就是患者人数较少，可能医院也要考虑药品覆盖患者人群数量的问题。”顾雪非建议，首先，针对罕见病，各地方可以分区域去了解一下需求患者的人数，在一定区域内设置一家或几家定点医院保障该区域患者的用药；其次，也要完善落实药品双通道报销，让患者可以实现医院和药店买药都能使用医保报销。”
“自从我生病后，我就感觉我自己是被遗忘的角落，之前是没有特效药，现在有了药却用不上，其实看到希望比没有希望更难受。”李丽无奈说，希望能治疗我们疾病的药能尽快落实，让我们这些患者能更快的用上药。
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