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细胞免疫治疗背后的绝症女孩儿

2020-09-29 16:17:08来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:“目前我国还没有获批上市的CAR-T产品,都是临床试验阶段。对于CAR-T项目存在一定的管理滞后和不足的问题”。一位业内人士告诉健康时报记者。

(健康时报记者徐婷婷 实习记者邱越)
 

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2018年8月,张帆在贵州旅游。受访者供图

阅读提要:

“我女儿一直都很坚强,病房的护士和病友都夸她,从生病以来也从来没有在我们面前表现出脆弱和难过,但就是在这段时间她唯一一次跟我说‘妈妈,我不想在这里了,我想回家’。”

“目前我国还没有获批上市的CAR-T产品,都是临床试验阶段。对于CAR-T项目存在一定的管理滞后和不足的问题”。一位业内人士告诉健康时报记者。

“不能保证100%成功率、亦有无效可能,长期疗效无法保证,且治疗期间可能出现全血少、感染甚至重症感染、抽搐、神经毒性、多脏器功能衰竭等危及生命情况。”健康时报记者注意到,2019年11月19日张帆签署了CD19-CART细胞治疗知情及志愿同意书。

“如果知道是用于研究,我们肯定会慎重考虑,我怎么会拿女儿的命去做实验呢?只是我们一直都绝对信任医院和医生,任何治疗我们都不惜代价积极配合,70多万的治疗费用,没想到,结果还是这样……”樊女士说。

2020年9月14日,北京市12345市民热线服务中心反馈称,相关部门已对北京博仁医院作出罚款3000元的行政处罚,责令该院立即改正,要求该院禁止卫生技术人员从事本专业以外的治疗活动,禁止使用非卫生技术人员从事医疗卫生技术工作。对此,北京博仁医院也表示接受。

“女儿走了,一句话都没有留下!”

2020年9月26日,来自江西的樊女士告诉健康时报记者,女儿不幸离世的消息几乎把她的生活掏空了,只剩下满心的遗憾。

樊女士的女儿张帆(化名)生前因急性B淋巴白血病(Ph阳性)在北京博仁医院接受了自体鼠源性CD19-CART治疗,2020年3月28日,在治疗期间去世。樊女士决定起诉北京博仁医院。

求医:

不惜一切代价挽救女儿

2019年,张帆在青岛理工大学就读大二。4月,张帆开始出现发烧、头晕、浑身乏力等症状。

刚开始她也没太注意,认为只是普通感冒,可吃了一段时间感冒药之后并未见好转。随后,张帆回到南昌,在南昌大学第一附属医院被诊断为急性淋巴细胞白血病(Ph阴性),肺部感染,胸腔积液。

“得知是白血病,我们全家都惊了。我们家没有人得过这个病,我女儿更是连院都没住过,完全没想到怎么会得这个病。当时我觉得天都要塌了。”樊女士说。

根据《现代肿瘤医学》显示,急性B淋巴细胞白血病是一种较常见的白血病,常规治疗方法为化疗和造血干细胞移植。Ph阳性的急性淋巴细胞白血病约占成人急性淋巴细胞白血病的25%,预后很差,即使通过化疗达到完全缓解也很容易复发,长期生存率低,且移植后复发和非复发死亡仍然是影响异基因造血干细胞移植疗效的主要原因[1]。

但张帆一家没有因此而灰心。“我女儿很积极、也很坚强,从知道得病那一刻起,她就一直非常配合医生的治疗,化疗、腰锥穿刺那么难受,她从来没有抱怨过。”樊女士说。

在张帆的南昌大学第一附属医院的出院记录上显示,从2019年5月开始,张帆在南昌大学第一附属医院先后接受了3次化疗、3次腰椎穿刺术。

2019年10月,张帆的病情得到了有效控制,这给张帆一家带来了莫大的鼓舞,“当时我女儿生活完全可以自理,每次去医院都是自己走着去的,医生也说基本达到了移植的条件,我们全家都很有信心,相信她一定可以好起来。”樊女士说。

为了给女儿争取最好的治疗,张帆在南昌接受治疗的同时,樊女士慕名找到了北京大学人民医院进行排仓移植,并选定了张帆的父亲作为其脊髓配型的最佳人选。

2019年10月底,樊女士接到了北京大学人民医院的通知:只要体检合格便可以进行移植手术。

11月,满怀着希望的张帆一家来到了北京。“我们还在医院附近租了房子,就是要不惜一切代价把女儿的病治好。”樊女士说。

然而,移植的过程并不像想象的那样一帆风顺。体检报告显示:张帆病情复发了。她的血液指标达不到该院的移植条件。

“这个医院是不做强移的,必须把癌细胞打掉才能进行移植,否则移植效果不好。”樊女士告诉健康时报记者。

然而一个机会,张帆一家看到“北京博仁医院”有一种名为CAR-T治疗的新的治疗方法,于是前往北京博仁医院。

“我们什么也不懂,无论如何也要试一试。”病情紧急,樊女士一刻也不敢耽误。11月15日,樊女士和女儿来到了北京博仁医院。

离世:

“生前说不想在这里了,想回家”

2019年11月15日17:50,张帆在北京博仁医院接受了骨髓穿刺。2019年11月28日,北京博仁医院向张帆回输了鼠源CD19-CART细胞。

当天夜里,张帆出现了发热症状,“医院对此解释为CAR-T治疗的正常反应。在回输CAR-T细胞之前,张帆还做了一次小化疗,人也出现了发烧的症状,但人整体状态都是不错的,意识清楚、行动自如。”樊女士说。

但回输CAR-T细胞后,张帆开始持续高热,人也慢慢变得虚弱,没有食欲。

“我女儿一直都很坚强,病房的护士和病友都夸她,从生病以来也从来没有在我们面前表现出脆弱和难过,但就是在这段时间她唯一一次跟我说‘妈妈,我不想在这里了,我想回家’。”

2019年12月12日凌晨3时许,张帆出现全身抽搐,下午13时许出现呼吸骤停后意识丧失。“其实在出现呼吸骤停前我就发现我女儿呼吸困难,我赶紧找护士帮她吸痰,但医生说再观察一下。当时我就看着她的脸色变紫,然后就再也没有醒过来了。”樊女士说。

经专家会诊后,考虑张帆为枕骨大孔疝,需做头颅穿刺进行抢救,但是“抢救成功的几率几乎为0”。

“我怎么可能会放弃治疗呢?12号上午就算发生了抽搐,我女儿都还是清醒的,怎么到了下午就没救了呢?”樊女士说到这里早已泣不成声。

可是天不遂人愿,即便在张帆父母的坚持下进行了多轮抢救,但终究没能让张帆醒过来, 2020年3月28日张帆去世了。

张帆在北京博仁医院的入院记录显示,张帆自入院第八天开始陆续出现粒细胞缺乏伴发热、CAR-T治疗后细胞因子释放综合征、肠道感染、肺部感染、胸腔积液、多脏器功能损害(肝、肾、凝血功能)、电解质紊乱、CAR-T治疗后神经毒性、颅内压增高、疑似脑出血、枕骨大孔疝、呼吸衰竭、肺出血、鼻出血的症状。

质疑:

细胞免疫治疗如何规范管理?

针对樊女士的疑惑,一位业内专家认为,CAR-T疗法目前还在临床实验阶段,关键问题在于医院的临床研究做得是否规范,是否存在由于操作不当导致出现问题的可能。

《中国实验血液学杂志》文献显示,近年来,CAR-T细胞治疗(嵌合抗原受体修饰)在难治/复发性急性B淋细胞白血病中表现出前所未有的疗效。北京大学第三医院血液科对10例急性 B 淋巴细胞白血病患者进行了 CD19-CART细胞治疗,除1例短期内死于脑出血之外,另6例达完全缓解,1例部分缓解,2例无效[2]。

“目前我国还没有获批上市的CAR-T产品,都是临床试验阶段。对于CAR-T项目存在一定的管理滞后和不足的问题”。一位业内专家告诉健康时报记者。

2019年,国家卫生健康委就《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法》征求意见,对体细胞临床研究进行备案管理,并允许临床研究证明安全有效的体细胞治疗项目经过备案在相关医疗机构进入转化应用。

据北京市卫生健康委员会关于《北京博仁医院CAR-T资质证明的调查结果》显示,北京博仁医院已在国家医学研究登记备案信息系统登记了“自体鼠源性CD19-CART治疗难治复发性急性B淋巴白血病的Ⅰ期临床研究方案”的医学研究项目。

“不能保证100%成功率、亦有无效可能,长期疗效无法保证,且治疗期间可能出现全血少、感染甚至重症感染、抽搐、神经毒性、多脏器功能衰竭等危及生命情况。”健康时报记者注意到,2019年11月19日张帆签署了CD19-CART细胞治疗知情及志愿同意书。同意书中,告知了CAR-T风险、费用,约定CD19-CART的制备费用全部由院方承担,患者住院期间的其他费用由患者自己承担。

针对此前张帆签署的CD19-CART细胞治疗知情及志愿同意书,樊女士则认为,“如此重要的文件,医院就让一个年仅20岁还在校读书的女孩自行签署,且从来没有医生跟病人家长强调过CAR-T治疗属于该院的临床研究,也没有让病人及其家属意识到治疗风险究竟有多大风险”。

“如果知道是用于研究,我们肯定会慎重考虑,我怎么会拿女儿的命去做实验呢?只是我们一直都绝对信任医院和医生,任何治疗我们都不惜代价积极配合,70多万的治疗费用,没想到,结果还是这样……”樊女士说。

此外,樊女士称,专家治疗组成员中的刘姓医生,主专业为儿科,“一个儿科医生怎么给我已经上大学的女儿看白血病?”

对此,北京博仁医院所属集团——高博医疗集团市场部工作人员回应称,对张帆的离世表示遗憾,院方在配备的专家团中,确实有一名医生存在资质不符的问题,已接受相关处罚。

2020年7月底,北京市丰台区卫健委医政科曾回复称,北京博仁医院涉嫌使用卫生技术人员从事本专业以外的诊疗活动,已经立案,进入后续处理程序。

2020年9月14日,北京市12345市民热线服务中心反馈称,相关部门已对北京博仁医院作出罚款3000元的行政处罚,责令该院立即改正,要求该院禁止卫生技术人员从事本专业以外的治疗活动,禁止使用非卫生技术人员从事医疗卫生技术工作。对此,北京博仁医院也表示接受。

张帆的离开已将近半年,樊女士至今仍未从悲痛中走出来。

樊女士心中的疑问依然没有答案:什么情况的病人可以接收来做临床试验?有无相关保险保障患者权利?

参考文献:

[1]肖方,刘强,郭欢绪等,《异基因造血干细胞移植治疗成人Ph染色体阳性急性淋巴细胞白血病的临床疗效》,《现代肿瘤医学》2020 年10月第28卷第19期;

[2]包芳,胡凯,万伟等,《CD19-CART在难治复发急性B淋巴细胞白血病中应用》,中国实验血液学杂志2018; 26( 6)。

(责任编辑:李宁)

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