“罕见病人的营养饭怎么吃?”“中国罕见病患者何时能用得起救命‘药奶’?”作为罕见病诊疗领域的专家，全国政协委员、上海市儿科医学研究所所长蔡威已连续三年在全国两会上提交关于提高罕见病类特殊医学用途配方食品(简称“特医食品”)可及性的提案，为罕见病群体发声。
全国政协委员、上海市儿科医学研究所所长蔡威。受访者供图
在上海市儿科医学研究所的特医食品研究室，有序陈列着已经完成和正在研发的罕见病类医用食品，这类食品往往如同“救命药”，由于能为患者提供临床营养支持，被罕见病患者称为“药奶”。在各种包装袋和冰箱内装着低蛋白饼干、发糕等多款特医食品，蔡威和研究员都会亲自试吃，从产品配方设计、风味口感多个相关环节全方位把控。
据蔡威观察，在我国已发布的两批罕见病目录中，其中有近20种罕见病对特医食品的需求尤为迫切，但目前可供患者选择的特医食品却不多，“‘国内没有产品、国外产品进不来’是当前临床工作者所面临的主要困惑。”
在多年的诊疗经历中，蔡威真切体会到了罕见病患者及家属对特医食品的迫切需求，国家市场监督管理总局也于2023年12月修订发布了《特殊医学用途配方食品注册管理办法》，这对患者来说是个福音，但蔡威认为具体落地转化为可及的产品还存在不少困难。
今年两会，蔡威带着一份《关于提高罕见病患者对特殊医学用途配方食品可及性建议》，建议进一步放宽罕见病类特医食品注册审批制度，对成熟的进口产品实行先有条件注册许可进口和临床使用；此外，针对国内自主产品短缺，建立专门绿色通道，实行单独“排队”或优先审评，对前期工作扎实、可靠、科学的产品也可实施有条件批准、上市后临床效果跟踪评估及退出机制。
“我们希望能够真正做成符合罕见病代谢特点的配方和食品，使罕见病群体能够用得上特医食品，提高他们的生活质量和智力发育水平。”蔡威说。
（责编：荆雪涛）
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