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这种肿瘤被称为“儿童肿瘤之王”,近一半患者发病时不到2岁

2021-03-21 18:18:01来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:“神经母细胞瘤是一种儿童颅外实体瘤,发病数约占我国所有儿童恶性肿瘤的8%~10%。可能发生于肾上腺和从颈部到骨盆的脊髓神经组织中,最好发于肾上腺。婴儿患病率约为1例/7000人,15岁以下儿童约为10.54万例/100万人,90%患儿诊断时年龄小于5岁。如果孩子能够尽早就诊,及时治疗,有希望实现更好的预后。但在我国,多数患儿在确诊时已进展到中晚期,可选择的治疗方案较少,进一步增加了治疗难度。希望社会能更多关注这个群体。”天津市肿瘤医院赵强副院长强调。

“神经母细胞瘤是一种儿童颅外实体瘤,发病数约占我国所有儿童恶性肿瘤的8%~10%。可能发生于肾上腺和从颈部到骨盆的脊髓神经组织中,最好发于肾上腺。婴儿患病率约为1例/7000人,15岁以下儿童约为10.54万例/100万人,90%患儿诊断时年龄小于5岁。如果孩子能够尽早就诊,及时治疗,有希望实现更好的预后。但在我国,多数患儿在确诊时已进展到中晚期,可选择的治疗方案较少,进一步增加了治疗难度。希望社会能更多关注这个群体。”天津市肿瘤医院赵强副院长强调。

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天津市肿瘤医院赵强副院长

3月21日,神经母细胞瘤患者关爱沙龙活动在京举行。十多位患儿与家长来到现场,和儿童肿瘤临床专家、公益组织、政府和企业各方一道,分享诊治经历与现实痛点。

国家癌症中心统计数据显示,近年来我国15岁以下少年儿童的恶性肿瘤发病数每年高达约2.5万例,恶性肿瘤在我国儿童常见致死原因中已仅次于意外伤害位居第二位。

神经母细胞瘤患者的年龄通常在15岁以下,近一半患者发病时还不到2岁。在我国,每年约有3000名儿童被诊断为神经母细胞瘤。由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大,神经母细胞瘤常被称作“儿童肿瘤之王”,尤其对于高危及复发难治的患儿,临床上的治疗手段效果不佳,远期生存率较差。

北京儿童医院王焕民教授谈到:“相比发达国家,目前我国儿童神经母细胞瘤治疗水平亟待提升,针对远期生存率低、创新药物研究不足等挑战,我们希望重点推进临床研究,并尽快开展神经母细胞瘤等儿童肿瘤的大数据分析,为探索更符合我国患儿实际的治疗方案提供支持。虽然神经母细胞瘤是一种十分凶险的罕见肿瘤,但它可以被治愈,而实现这个目标需要我们长期投入、共同努力。”

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北京儿童医院王焕民教授

据了解,针对我国神经母细胞瘤患儿的迫切临床需求,2020年初,百济神州引入GD2单克隆抗体药物QARZIBA®▼(达妥昔单抗β,dinutuximab beta),该药可通过与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合,诱导双重免疫机制,使肿瘤细胞裂解和死亡。在目前国内尚未正式批准的情况下,为了尽早让国内患儿得到新药治疗,通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区一系列创新政策,该药提前在国内“绿色通道”落地。

“为了加快全球新药在国内的落地,海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区发挥国家的‘双国九条’制度优势,采用了极简审批制度,让患者减少等待,在本土即可用到国际上领先的治疗药物,在政策支持下,我们实现了首例神经母细胞瘤患儿的成功输注。相信随着政策研究的深化,更多特许新药的引入,还将进一步带动重病大病的整体诊疗水平进一步与国际接轨,惠及更多家庭。”海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区副局长刘哲峰指出。

(责任编辑:齐钰)

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