“神经母细胞瘤是一种儿童颅外实体瘤，发病数约占我国所有儿童恶性肿瘤的8%~10%。可能发生于肾上腺和从颈部到骨盆的脊髓神经组织中，最好发于肾上腺。婴儿患病率约为1例/7000人，15岁以下儿童约为10.54万例/100万人，90%患儿诊断时年龄小于5岁。如果孩子能够尽早就诊，及时治疗，有希望实现更好的预后。但在我国，多数患儿在确诊时已进展到中晚期，可选择的治疗方案较少，进一步增加了治疗难度。希望社会能更多关注这个群体。”天津市肿瘤医院赵强副院长强调。
天津市肿瘤医院赵强副院长
3月21日，神经母细胞瘤患者关爱沙龙活动在京举行。十多位患儿与家长来到现场，和儿童肿瘤临床专家、公益组织、政府和企业各方一道，分享诊治经历与现实痛点。
国家癌症中心统计数据显示，近年来我国15岁以下少年儿童的恶性肿瘤发病数每年高达约2.5万例，恶性肿瘤在我国儿童常见致死原因中已仅次于意外伤害位居第二位。
神经母细胞瘤患者的年龄通常在15岁以下，近一半患者发病时还不到2岁。在我国，每年约有3000名儿童被诊断为神经母细胞瘤。由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大，神经母细胞瘤常被称作“儿童肿瘤之王”，尤其对于高危及复发难治的患儿，临床上的治疗手段效果不佳，远期生存率较差。
北京儿童医院王焕民教授谈到：“相比发达国家，目前我国儿童神经母细胞瘤治疗水平亟待提升，针对远期生存率低、创新药物研究不足等挑战，我们希望重点推进临床研究，并尽快开展神经母细胞瘤等儿童肿瘤的大数据分析，为探索更符合我国患儿实际的治疗方案提供支持。虽然神经母细胞瘤是一种十分凶险的罕见肿瘤，但它可以被治愈，而实现这个目标需要我们长期投入、共同努力。”
北京儿童医院王焕民教授
据了解，针对我国神经母细胞瘤患儿的迫切临床需求，2020年初，百济神州引入GD2单克隆抗体药物QARZIBA®▼(达妥昔单抗β，dinutuximab beta)，该药可通过与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合，诱导双重免疫机制，使肿瘤细胞裂解和死亡。在目前国内尚未正式批准的情况下，为了尽早让国内患儿得到新药治疗，通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区一系列创新政策，该药提前在国内“绿色通道”落地。
“为了加快全球新药在国内的落地，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区发挥国家的‘双国九条’制度优势，采用了极简审批制度，让患者减少等待，在本土即可用到国际上领先的治疗药物，在政策支持下，我们实现了首例神经母细胞瘤患儿的成功输注。相信随着政策研究的深化，更多特许新药的引入，还将进一步带动重病大病的整体诊疗水平进一步与国际接轨，惠及更多家庭。”海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区副局长刘哲峰指出。
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