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脐带血移植让儿童治疗有了新选择

2019-11-15 14:05:45来源:健康时报|分享|扫描到手机
  脐带血移植
  让儿童治疗有了新选择
  每年的11月15日为世界脐带血日。
  目前脐带血移植已经可以治疗超过80种疾病,
  很多身患重疾的患者因脐带血而得到救治,
  脐带血在未来应用的领域将更加广阔。
  很多人对脐带血的医学价值还缺乏认识。
  脐带血
  关键时
  是救命的希望
  脐带血因富含造血干细胞,
  可用于造血干细胞移植,
  能通过重建人体受损的
  血液系统和免疫系统
  从而治疗多种疾病。
  目前脐带血移植
  可以治疗超过80种疾病。
  脐带血是胎儿娩出断脐后在尽量短的时间内从脐静脉中采集获得的血液,因为富含造血干细胞,可以用于造血干细胞移植,能够通过重建人体受损的血液系统和免疫系统来治疗多种疾病。从1988年在法国巴黎成功进行了世界首例脐带血移植手术至今,全世界脐带血移植已超过5万例。目前脐带血移植已可以治疗超过80种疾病。
  儿童是血液病高发群体,而白血病则是致命性更高的恶性疾病。权威医学杂志《柳叶刀·肿瘤学》2019年发布的首份评估儿童和青少年癌症的全球疾病负担报告称,儿童癌症是继成人肺癌、肝癌、胃癌、结肠癌和乳腺癌之后,全球第六大癌症负担。
  儿童肿瘤的发病率连年增高也是不争的事实。中国抗癌协会数据显示,全国儿童肿瘤的发病率近十年每年都以2.8%的速度在增加。近5年来,中国城市儿童恶性肿瘤的发病率上升了18.8%,远高于发达国家。其中,发病率最高的是白血病。
  今年8月,国家卫健委等五部门印发了《关于开展儿童血液病、恶性肿瘤医疗救治及保障管理工作的通知》,明确了神经母细胞瘤、噬血细胞综合征等10个病种作为首批病种进行救治和管理,从国家层面加大了对儿童重疾治疗保障的管理力度。
  在临床应用上,脐带血造血干细胞移植已经是治疗儿童大病的重要武器。脐带血移植治疗涉及《通知》中列出的再生障碍性贫血、免疫性血小板减少症、噬血细胞综合征、淋巴瘤、神经母细胞瘤等疾病,并且已经积累了众多的成功案例。
  临床经验也证实,脐带血移植治疗疾病发生移植物抗宿主病的风险更低,一些疾病在使用脐带血治疗后复发的风险更低,患者拥有更好的生活质量。脐带血的这些优势将使其在儿童患者的移植治疗中的发挥更大的作用。
  惠全家
  请珍惜
  这宝贵的资源
  每个人一生
  只有一次留存脐带血的机会,
  自体储存脐带血
  其实并不是仅仅为了一个孩子,
  同时也是为了家里人,
  不仅可以给父母使用,
  还可以救助其他家族成员。
  脐带血是在胎儿出生后采集获得的,每个人只有一次留存的机会,这使得它具有一定的稀缺性。很多家庭对脐带血认识不足,使得这一资源被轻易浪费,也许一些家庭因此失去了最佳的治疗机会。为此,专家呼吁珍惜这份资源。
  执行世界首例脐带血移植的专家法国圣路易医院的Eliane Gluckman教授指出,脐带血含有免疫细胞、间充质干细胞,对于自身免疫性疾病及炎性疾病的治疗有着重要意义。随着医学发展,脐带血还将进一步被开发和利用。Joanne Kurzberg教授希望那些继续将脐带血丢弃掉的人能最终意识到,脐带血是一种财富。
  北京大学航天中心医院血液科主任王静波教授强调,自体储存脐带血其实并不是仅仅为了一个孩子,同时也是为了家里人,不仅可以给父母使用,还可以救助其他家族成员。
  脐带血经长久储存后的活性依然很好。美国脐带血干细胞生物学研究权威Broxmeyer教授团队在2011年《BLOOD》杂志发表的体外和动物实验研究结果证明,冻存23.5年的脐带血造血干细胞仍可维持其原有的体外增殖、分化、扩增和体内植入潜能。今年,北京市脐血库解冻了一份冻存了21年的脐带血,经检测其细胞活性达到95.96%,达到临床要求活性80%的标准。
  效果好
  临床应用
  有很大优势
  脐带血在儿科疾病的
  临床应用上有很强大的优势,
  特别是在儿童急性白血病、
  实体瘤、神经母细胞瘤、
  再生障碍性贫血,
  及一些儿童罕见病方面,
  治疗效果都非常好。
  与其他移植来源相比,由于脐带血不存在排斥和移植物抗宿主病GVHD的风险,无需配型,对细胞数量的要求低,在临床应用上尤其有自身优势,且移植安全性更高。
  国家儿童医学中心北京儿童医院血液肿瘤中心主任吴敏媛教授表示:“脐带血在儿科疾病的临床应用上有非常强大的优势,特别是在治疗儿童急性白血病、实体瘤、神经母细胞瘤及再生障碍性贫血等重大疾病方面,目前从临床效果来看还是非常好的。”
  国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院医疗副院长翟晓文表示:“使用脐带血造血干细胞移植来根治儿童的一些罕见病,尤其是儿童原发性免疫缺陷、早发型炎症性肠病、代谢性疾病的治疗等,取得了比较好的治疗效果。”
  据悉,截至2018年底,国际上注册与脐带血相关的科学研究项目近400项,涉及自身免疫性疾病、心脑血管疾病、整形外科等相关疾病:2017年10月,美国FDA批准了由美国杜克大学的Joanne Kurtzberg教授主持的脐带血治疗儿童脑损伤的扩大范围临床试验,涉及疾病包括缺少治疗手段却有着更高发病率的自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍等。
  近期,美国弗雷德·哈金森癌症研究中心将开展一项为小部分体质较差的血液系统恶性肿瘤患者实施异体脐带血移植的临床试验,这部分患者同时患有艾滋病,研究小组将对全球的脐带血进行筛选,寻找携带一种天然基因突变的脐血,这种脐血可阻止HIV病毒感染免疫细胞,从而不需要抗病毒药物就可抑制HIV病毒。
  另据一篇于2015年刊登在《Cell Transplantation》杂志上Florian Wegner教授的后续研究结果显示,其团队尝试将脐带血来源的诱导多能干细胞通过在帕金森综合征小鼠体内的纹状体部位进行移植,该研究表明采用脐带血作为细胞来源治疗帕金森症是有希望的。
  (赵中昊)

(责任编辑:吴芯)

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