健康时报12月23日报道了一位先天性高胰岛素血症患儿无药可用的困境。稿件刊发后，许多高胰岛素血症患儿家长打来电话讲述类似境遇，还有不少类似的罕见病患者也致电求助称无处买药。一段段辛酸经历，让记者不禁发问：高胰岛素血症用药到底难在哪?

　　在接到的众多病患电话中，福建江先生的孩子和康康的经历十分相似。宝宝3个月大时，因阵发性抽搐辗转多家医院，最后也在北京儿童医院得以确诊。孩子现在已经7岁，但7年来偷偷地买地下入境的二氮嗪药物，不仅耗尽储蓄还举债了20多万。

　　江先生曾向国家食药总局反映过，得到的回复是，要么让药厂向食药总局申请恢复生产，要么让医院申请绿色通道进口紧缺药物。然而他和几位家长一起向药厂和医院几次联络和请求，均无功而返。

　　双鹤药业不愿生产 国家食药总局官网显示，“二氮嗪”国内仅有华润双鹤药业股份公司生产，批准文号为“国药准字H11022161”。

　　记者联系到双鹤药业公司咨询“二氮嗪”的生产情况。公司经营部门工作人员表示，因为销售市场小，该药物已经停产好几年了。该工作人员说，企业生存需要利润空间，至少要有上百万药片的订单且存在足够利润，我们才会考虑生产;即便公司有意恢复，还需要向国家药监部门申请备案招标;如果中标了，还必须现有生产线能安排出足够的生产工时。所以算下来，即便现在筹备恢复生产，仅走完这些环节也要一年的时间。

　　像高胰岛素血症之类的罕见病患者用药市场有限，国家扶持政策也相对缺乏，让一个靠市场生存的药企承担这样一个具有公益性的任务，显然勉为其难。“即使纳入基本药物目录，国家也要征求企业的意见，目前我们的发展战略上只专注于大输液、心脑血管和新生儿领域，其他产品暂时可能不会考虑。”双鹤药业一位负责人告诉记者。

　　该公司生产管理部的一位工作人员提到，之前生产二氮嗪的原料都是从国外进口，成本相对较高，这或是造成国内药企不愿生产的另一原因。

　　国外药进不来 短期内期望国内药厂恢复二氮嗪供应看来是不可行。维系康康这些孩子的救急药的希望就只有进口了。

　　而上面提到的医院用绿色通道进口这些药物的办法，北京市律师协会医药卫生法律专业委员会主任李洪奇并不看好，他解释这条通道一般是应用于突发性公共卫生事件或某些危重病药品缺乏的情况，申请条件非常严格。

　　北京协和医院原药剂科主任李大魁教授坦白地说：“这类绿色通道被开通的机会非常非常少，药监部门审批的程序非常复杂繁琐。因此这类情况，医生一般都不得不建议患者托人从境外买药”。

　　万宇说都是通过黑市为康康买药，其中二氮嗪口服液来自以色列梯瓦公司，二氮嗪胶囊来自美国默沙东公司。那这两家公司能否尽快获批进口资质呢?

　　李洪奇律师介绍，一款进口或国内药品上市都受国家许多部门影响，工信部负责药厂生产，国家食药总局负责注册审批，卫计委负责监督使用，商务部负责市场流通，发改委负责药品定价，一个政策的出台需要多部门统筹协调完成。因此国外药品想要进入中国且上市，涉及的审批部门多、手续周期长、临床试验流程繁琐，再基于这一药品用药群体本身不够大、却需耗费不少成本等因素考虑，国外药企或可能不愿投资。

　　超适应症用药成阻碍 浙江大学医学院附属儿童医院院长杜立中介绍，二氮嗪药物之前是个经典的抗高血压药物，用于高血压危象的急救，其具有治疗高胰岛素血症的这一适应症他还不清楚。他说，药监部门对药品的适应症审批一般非常严格，药企申请一个新适应症成本很高。这意味着这类药物如果被超适应症使用，也会让医生和企业陷入窘境。

　　瓷娃娃罕见病关爱中心主任黄如方自己也是一名成骨不全症患者，对于超适应症所致的用药难他也深有体会：成骨不全症患者需要的药物，国家批准的适应症是绝经期妇女骨质疏松。若非此类疾病，医生处方就无法开出这种药物，医院药房也不能购进。这样的例子还有很多，许多药物国内都尚未通过其用于罕见病适应症的临床试验审批。

　　“国家曾组织对这些孤儿药情况进行讨论，但一直还没有系统且成型的法规发布出来。”李大魁曾经参加过多次这类讨论会议。

　　“最关键的问题是国家还没有一个罕见病的定义和范围，政策法规的制定就无法落实到具体疾病”，李洪奇律师强调道。也就是说，即使罕见病用药政策有了较大突破，如果先天性高胰岛素血症在国内不能被定义为罕见病，二氮嗪仍然无法作为罕见病用药得到政策的垂青。

　　工信部称短期内无法解决 记者联系到卫生计生委药政司，工作人员表示从国外进口或者让国内药企生产一个药品，一个部门解决不了，需要和工信部、国家食药总局等相关部门共同出台相关政策。 记者又联系了国家食药总局药品化妆品生产监管处，该处负责人也说，必须由全国医药行业主管部门——工信部牵头，药监部门只能配合工信部和卫计委的工作。

　　而辗转多次找国家工信部消费品工业司医药处，记者说明二氮嗪买药难情况后，该处工作人员说，这是第一次收到该药物情况反映，此前尚未得到卫计委和药监部门相关情况信息反馈，需先向生产药厂(双鹤药业)和药监部门了解具体情况后给回复。

　　这位工作人员强调，全球来看，儿童药本身就有品种少和生产缺乏的情况，而且药品适应症批准审核所需临床试验完成难度也较大，因此高胰岛素血症用药难问题，短期内还难以有较好的解决办法。

　　远水救不了近火。某三甲医院专家建议，目前一个可行的解决方法是，国家药监及卫生系统有关部门发函给之前进行过这个药物生产的厂家，将有关信息及政策传达到企业，一部分有社会责任感的企业能生产一批药物来满足部分患者的需求。

　　健康时报已于2013年12月26日向负责药品审批注册的国家食药总局就高胰岛素血症患儿用药难的相关问题发出采访函，截至发稿日，尚未获得回复。

　　在国家层面无法为这些患儿提供药物的情况下，家长唯一办法或许就是从地下黑市购买从国外走私来的药物。尽管这些药品并不能保证可靠的质量，且《药品管理法》第四十八条规定，“未经国家批准进口的药物按假药论处，禁止销售”。可他们总不能看着孩子无药可用而陷入绝境。