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发刊日期:2021年06月11日> 总第1800期 > 16 > 新闻内容
美国18年首次批准阿尔茨海默病新药
发布时间:2021年06月11日  查看次数:  
 随后,渤健对更大规模的患者数据进行了分析,结果显示,试验中最高剂量(10mg/kg)的 aducanumab 达到了主要疗效终点,可显著改善阿尔茨海默病患者的认知能力,部分患者的认知能力也有所提高,并发现大多数患者在试验中报告最多的不良反应——淀粉样蛋白相关的影像学异常水肿发作期间没有任何症状,且异常水肿的发作通常会在4至16周内消失,基于此2020 年 7 月向 FDA 提交了 aducanumab 的上市许可申请。
  
  据了解,对于该药物的争议主要集中在以下几个方面,一是渤健临床试验数据的不连续性和不充分性,2015年,当Aducanumab进行的一项评估安全性的小型早期试验显示淀粉样蛋白减少并暗示它可能会减缓认知能力下降的症状后,FDA就做了有争议的决定:允许渤健跳过第2 阶段试验,直接进行两项第3阶段试验,随后渤健生物在2019年中止的两项全球III期临床试验也让人们对受试者的连续性产生了质疑,除此之外,新药的潜在副作用令医生们担忧。
  
  “其实此次争议的主要焦点除了实验过程的复杂外,还有FDA一些比较严苛的标准为满足性,对于一些药品评定专家来说,一些实验标准的满足是他们的金标准,而显然此次FDA除了标准,还考虑到了大量的用药需求。”纪勇表示,对于目前该药物可能出现的脑部水肿的副作用,可以算是比较明显的副作用之一,但从目前来看,这一副作用的发生概率也相对较低。
  
  对此,FDA官方消息称,尽管Aducanumab的数据在其临床益处方面很复杂,但已经确定有大量证据表明Aducanumab可以减少大脑中的淀粉样β斑块,并且这些斑块的减少有理由预测对患者的重要益处。
 
  同时FDA表示,当Aducanumab进入市场并最终到达患者床边时,FDA 将继续对其进行监控。此外,FDA 要求 Biogen 进行批准后临床试验,以验证该药物的临床益处。如果药物不能按预期发挥作用,我们可以采取措施将其从市场上移除。
  
需要时间和更多的临床数据
 
  “其实我们可以看出,此次FDA加速审批该药的上市也是考虑到了巨大的临床需要,在门诊中,我见过太多的患者,在确诊后跟我说的第一句话就是,有没有什么办法能控制我的病情,哪怕让我的病情不再恶化下去。”纪勇无奈的说道,作为临床医生其实非常无奈,因为目前临床上所有的用药都只能针对患者出现的症状进行改善性治疗,而没有药物能够延缓甚至控制患者病情的发展,所以这个药物的获批上市其实对于医生和患者来说是一个利大于弊的消息。
  
  首都医科大学宣武医院神经内科主任医师韩璎教授也告诉健康时报记者,“这款药的上市对早期阿尔茨海默病患者是一件大好事,该药物从根源上解决了阿尔茨海默病的早期防治问题,填补了临床前期药物治疗的空白,意义重大。在Aduhelm上市前,其他阿尔茨海默病的药物只是对症治疗,没有一种能够降低淀粉样蛋白聚集,从而阻断AD病程,防止AD发生、发展。此前,患者在没有出现临床症状的时候是无药可用的,医生只能眼睁睁地看着病情随着时间不断恶化。”
  
  “但是我们也必须冷静的看待该药物的上市,首先它是一个比较新的作用机制,任何药物都有一定的副作用,目前该药物相对比较突出的副作用是可能会引起脑水肿,当然在不断的临床试验中,可能还会有一些新的副作用出现。”纪勇提醒,另外,该药物也不是对所有的阿尔茨海默病患者都有用,一般来说越早期的患者使用该药物,效果应该更加明显,晚期患者可能因为蛋白沉积过多,已经对患者的神经系统产生了损害,而不会有太大的作用。
  
  对于中国患者的诸多期待,纪勇表示,“非常理解现在国内患者的热切盼望,但是该药物进入中国肯定要经过CFDA的审批上市,而国内对于药品的获批上市通常需要两种模式,首先可能要自己来进行多期实验,或者需要渤健公司提供充足的临床数据,但无论是哪种方法,可能最快也需要两年的时间。”
  
  “关于广大患者关心的药物价格问题,我此前咨询过渤健公司内部的人员,他们说,目前来看一个月的费用大概在5万美元左右,这一价格对于中国患者来说,确实不低。当然最终要依药方正式确定价格为准。”纪勇表示,但是未来如果能进入中国的话,药价应该会有很大幅度的下调,首先因为药物上市初期成本就很高,一段时间之后,药价自然会下调,另外,中国有庞大的患者人群,未来如果能够进入中国,公司可能也会从价格上进行一定的调整。
 
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