“我儿子患有SMA(脊髓性肌肉萎缩)，躺在医院ICU里9个月了，等着我给他买一支特效药救命。可一支就要70万，我不吃不喝工作12年左右才买得起，太绝望了!”
近日，湖南溆浦人武仕平在网络发布“求药”信息。他所说的特效救命药是“诺西那生钠注射液”，是国内首个也是唯一一个SMA治疗药物。而该药物在澳大利亚的价格是“41澳元”(约人民币204元)，巨额的价格差引发网络争议。
70万一支的救命药贵在哪
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，新生儿发病率约为万分之一。在全球数千种罕见病中，绝大部分致病原因不明且缺乏有效治疗药物，仅有1%左右罕见病有治疗药物获批。
记者多方查询发现，罕见病治疗药物研发成本高，研发失败率高。即使新药幸运问世，因适用患者人群小，相比巨大研发投入和失败成本，药企的商业回报也远低于非罕见病药物。因此，罕见病药企在定价时要充分考虑多方因素，如研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新能力、对社会的贡献等。
2016年12月，诺西那生钠注射液在美国获批，成为全球首个SMA治疗药物。美国市场单支价格为12.5万美元，第一年年治疗费用约为75万美元，之后每年的年治疗费用约为37.5万美元。
国内外价格为何差那么多
为鼓励罕见病药物研发和提高患者治疗可及性，全球多个国家和地区都推出了罕见病相关法律并建立了报销体系。所以谈到药品价格要区分两个概念：一是药品价格，二是报销市场的患者自付费用。
目前，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家获得了全部或部分报销，包括澳大利亚。据澳大利亚药品福利计划网站公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品政府采购单支价格为11万澳元，报销后患者自付费用最高为41澳元。
2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，市场单支价格为人民币699700元，比美国市场低20%。也就是说，诺西那生钠注射液由于尚未纳入我国医保，患者需要全额自费，导致同种药物国内外的高额价格差。
网络上争议的国内70万元和澳大利亚41澳元，并不能简单地直接比较，也不是国内外药品的价格差。
何时能纳入医保
目前，SMA治疗药物——诺西那生钠注射液尚未纳入医保，患者可以求助公益组织和援助项目。
2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目正式启动。在援助项目帮助下，SMA患者第一年的治疗费用约为人民币140万元，和全自费相比可节省约三分之二;之后每年治疗费用约为105万元，和全自费相比可节省约一半。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。
民间力量有限，诺西那生钠注射液早日纳入医保才能造福更多SMA患者。北京美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心代表邢焕萍介绍，目前中国约有3万名SMA患者，其中80%都是严重的SMA-I型或者SMA-II 型，还不包括未被检查出的潜在患者。该中心即将发布的国内首份《中国SMA患者生存现状白皮书》中提到，SMA1型孩子死亡率高达35%，如得不到有效治疗，很多孩子就撑不住了。
8月3日，《2020年国家医保药品目录调整工作方案(征求意见稿)》公开征求意见，公众可在2020年8月10日前提出意见和建议，以书面或电子邮件的形式向国家医疗保障局反映。