老药新用需要绿灯
健康时报评论员  韦川南
对于罕见病结节性硬化症患者来说，无药可用是个大难题!
治疗这种疾病，通常要用两类药物，一是控制婴儿痉挛的一线药物氨己烯酸(喜宝宁)，但大陆没有。二是雷帕霉素(西罗莫司，临床用于器官移植抗排斥反应和自身免疫性疾病的治疗)，只能“超适应症”使用。然而这条路在国内却并不顺畅!
结节性硬化症是种可遗传性罕见病，百分之八九十患者会出现癫痫、自闭症、智力障碍、生活不能自理、严重肾脏肿瘤、肺部病变，可危及生命。
目前我国共有121种罕见病登记在《第一批罕见病》目录中，然而明确注册罕见病适应症的药物仅有55种，只涉及31种罕见病，只有5%的罕见病患者能得到有效治疗。其中一个原因就是，他们面临着无药可治或境外有药、境内无药的困境。而“老药新用”，被认为是这条绝路上的一个新希望!
国际知名学者、北京协和医学院张宏冰教授曾帮助过一位当年一岁多的结节性硬化症患者，找到了世界结节性硬化症权威专家、美国辛辛那提儿童医院神经内科戴维·弗兰兹教授，并在其介绍下使用上了雷帕霉素。如今九年过去了，小女孩已健康长大，智力发育和正常孩子没有明显区别，享受着普通校园生活的快乐和童年的美好。
张宏冰教授说，这是不得已的一条路!罕见病新药研发难，失败率高。“老药新用”的好处则是，疗效肯定、价格低、医生熟悉，容易掌控其副作用，所以大力开发像雷帕霉素这样的“老药”以作“新用”，是一个最快解决患者用药困难的好办法。
目前国内已有几千例这样的结节性硬化症患者得到及时治疗，多数病人生活能自理。这种扩大药品适应症的治疗方式，就是“老药新用”，可使原来用于治疗一种疾病的药品，经试验和临床验证后也用于治疗其他疾病。
而在国内，若医生想超适应症范围用老药，须提交医院伦理审查。伦理委员会批准后，再与患者或家属签知情同意。北京协和医院约有五六种疾病治疗在超适应症使用雷帕霉素，但不知道药物新用途的医生，则不会使用这个药治疗。即便有些医生知道药物用途，但出于潜在医患纠纷等方面顾虑，也不敢超适应症使用。
老药新用的安全可控性高，可要扩大药品适应症，药企需耗费高达几千万元开展验证性临床试验，并由药监局批准后才可扩大使用。这制约很多企业开展扩大老药新用适应症。于此而言，对于明确疗效、安全可靠的老药新用，可借鉴其他国家优先和阶段性保护审批等方式，尽快出台相关规定。