新希望!“渐冻人”的鞘内注射治疗来了。近日，北京协和医院为两位脊髓性肌萎缩症(SMA)成人患者实施了全球首个SMA基因治疗药物——诺西那生的鞘内注射治疗，该药物于今年10月被批准用于中国患者治疗。SMA是罕见遗传性神经肌肉疾病，可导致患者出现进行性肌无力和肌萎缩，逐渐丧失运动能力。这是国内首次对成人患者开展、首次应用超声可视化技术的鞘内注射治疗，开启了SMA成年患者的希望之门。图为患者进行鞘内注射治疗。
　　北京协和医院戴 毅文/图