（健康时报记者 胡丹萍）9月15日 ，来自中国罕见病高峰论坛消息，罗氏制药将个体化医疗的理念引入罕见病新药的研发之中，目前进入临床研发阶段以及上市阶段的罕见病药物共有9个。

　　全球已发现的约7000种罕见病中仅有5%的罕见病有药可治 ，罕见病患者的医疗需求长期得不到满足。

　　罗氏制药医学部副总裁李玮介绍，“依靠在个体化医疗领域积累的优势，罗氏集团已经在罕见病领域取得了一些突破，比如假肥大性肌营养不良症、脊髓性肌萎缩症、亨廷顿舞蹈症、多发性硬化症、抗NMDA受体脑炎等，其中有的药物正在早期研发阶段，有的药物研究已进入三期临床试验阶段，还有的药物已经在部分国家和地区获得突破性疗法认定，并已经开始获批上市。”

　　罕见病发展中心CORD创始人、主任黄如方呼吁，作为患者代表，我们希望有更多的企业参与到罕见病药物的研发中来，让更多孤独的罕见病患者看到希望。对于国外已经处于试验阶段的药物，希望考虑纳入更多中国患者参与到全球试验，加快救命药在中国上市。

　　目前，已经有一些罕见病患者和创新药企尝到了这些政策的实惠。据李玮介绍，2016年，原国家食品药品监督管理总局免三期临床试验批准了罗氏集团的托珠单抗(雅美罗)用于治疗全身型幼儿特发性关节炎(简称sJIA)，比原计划上市时间提前了四年。中国目前有超过10,000名sJIA患儿，在托珠单抗获批之前，很多儿童仅能长期使用糖皮质激素用于治疗，导致肥胖，停止发育等。托珠单抗获批sJIA适应症后，一些地方政府已经将其纳入大病医保，再加上企业资助公益基金会的患者援助项目，已有约千余名sJIA患儿得到了治疗。目前另一款用于治疗A型血友病的新药也在今年获得了国家药品监督管理局的罕见病新药加速审批。