二氮嗪用药仍然紧缺

　　主人公：康康

　　受访时间:2013年12月

　　故事回顾：康康早产一个月，出生三天就因肠梗阻开刀手术，后因间歇性抽搐辗转七家医院，先是怀疑手术后遗症，接着又被误诊为癫痫，直到11个月大才被确诊为先天性高胰岛素血症。出生后持续快一年的低血糖严重影响了孩子脑部神经中枢发育。

　　康康7岁了，开始上小学一年级。

　　每周末，康康还是要去康复中心做两到三次康复训练。三年前走两步就会摔倒，如今已能稳稳走路，还能偶尔和爸爸万宇踢踢球，虽然动作比一般同龄孩子要慢一些，但对万宇夫妇俩来说，已是莫大的安慰。

　　健康时报2013年12月23日、2014年1月6日、2014年2月27日连续刊发高胰岛素血症相关报道后，引起社会和医生的广泛关注，这个病开始被越来越多的医生和患者认识，万宇夫妇几年前因为求药加入的高胰岛素血症交流QQ群，从最初的几十人到现在已有700多人。

　　“以前北京只有桑大夫(北京儿童医院内分泌遗传代谢中心主任医生桑艳梅)等很少的医生能看这个病，现在北京有更多的医生都能做出诊治，关注新生儿低血糖问题。”万宇介绍，康康早产一个月，出生三天就因肠梗阻开刀手术，四个月大时，因间歇性抽搐辗转七家医院就医，先是怀疑手术后遗症，接着又被误诊为癫痫，直到11个月大时，才在儿童医院桑大夫这里被确诊为先天性高胰岛素血症。遗憾的是，出生后持续快一年的低血糖严重影响了孩子的脑部神经中枢发育，平衡、语言和智力受到影响，已不可逆转。

　　不过，用药的问题依然没有解决，国内唯一有二氮嗪原料药生产能力的华润双鹤药厂仍然停产，国外默沙东的二氮嗪药品也进不来，患者家长仍然通过代购或黑市购买孩子的救命药。

　　“医院还是买不到二氮嗪，我们一直通过朋友从国外代购。”万宇告诉记者，三年过去了，他们依然无法从医院买到孩子的“救命药”二氮嗪，幸运的是，有国外的朋友能帮忙买到药，价格也比以前便宜一点，100粒一盒的胶囊需要四五百块，家里还能够负担。

　　有时遇到群里有北京家长买不到药，也会匀出一些胶囊药给其他孩子救急，可是刚出生的孩子不能服用胶囊，急需的二氮嗪口服液无法买到，只好掰开胶囊用水化开服用。

　　像高胰岛素血症之类的罕见病患者用药市场有限，国家扶持政策相对缺乏，让一个靠市场生存的药企承担这样的公益性任务，还是显得勉为其难。

　　2014年1月，原工信部消费品司司长王黎明对媒体表示，为解决药品供应短缺问题，国家工信部、卫计委、发改委、食药监总局四部门联合实施“国家基本药物定点生产试点”。建设小品种药品的集中生产基地，同时建立中央和地方两级常态短缺药品储备制度。

　　今年两会期间，多位代表委员也曾集体发声，呼吁关注廉价救命药供应，加大对廉价特效药储备的动态管理，将正在消失的廉价“救命药、特效药”登记，对不易寻找的廉价“特效药”进行查找记录，建立廉价特效药数据库及储备制度，由专门机构负责该类药品的采购、储备及调拨。

　　“小康康现在很喜欢画画，通过画笔和颜色将自己想到的花草、汽车、小鸟、太阳等勾勒出来，还会给爸爸妈妈讲解自己的画。”万宇说到这，露出一丝幸福的微笑，他说，看着孩子慢慢长大，只要能让他健康快乐的成长，就很满足了。

　　小青的淋巴瘤痊愈了

　　主人公：小青

　　受访时间：2012年

　　故事回顾：8岁小男孩患有罕见的非霍奇金淋巴瘤，拳头大小的胃里长满淋巴瘤，化疗80余天颗粒未进，几次吐血病危，体重一度瘦到30斤。　　拳头大小的胃里长满淋巴瘤，化疗80余天颗粒未进，几次吐血病危……2012年，《健康时报》报道了患有罕见的非霍奇金淋巴瘤的8岁男孩小青。5年过去了，记者近日拨通小青妈妈电话得知，小青早已痊愈，现在已上小学六年级。

　　2012年底，在经历了手术和化疗的折磨后，小青的各项指标基本恢复正常，终于可以出院。在家里休养半年后，小青得以重新返回学校。现在在小区附近的小学里读六年级，学习成绩在班里能排到中上游。

　　当年瘦到30斤的小青现在也逐步恢复正常。身高1.55米，体重80斤左右，与同龄孩子比稍瘦些，但对父母来说已非常欣慰。

　　2012年在《健康时报》报道了小青的情况后，健康时报编辑部接到了来自全国各地几百个爱心电话，表达对小青及其家人的关爱与救助意愿。短短十天收到爱心捐款10多万元，给当时走投无路的小青父母极大的支持。

　　“有人把钱打到账户上，还有人直接把钱送到医院来，还有来送运动用品、生活用品的，都说看了你们的报道。我们真是特别幸运，遇到这么多好人，特别感谢你们。”现在说起来，小青妈妈还是抑制不住地激动。

　　为了筹医药费，小青父母把亲戚朋友都借遍了。好在有社会各界好心人的帮助，小青总算挺了过来。除了医保报销的17万，小青父母还自付了60多万。在出院时，账户上只剩下了8000多块钱。

　　现在小青只需每半年到医院复查一次，身体状况对学习、生活基本没有影响。“连感冒发烧都很少，去年一年都没发过烧。网上说不感冒也不好，我还感觉有点担心。”妈妈说起小青的身体来，还是有些隐隐担忧。

　　现在妈妈在小青的饮食上严格控制，特别是油炸等垃圾食品。“现在孩子长大了，也馋了，就偶尔让他吃一点点，还是尽量不给他吃。”

　　在做体育运动的时候，小青稍微感觉到了自己的不同。在患病之前，小青曾参加两次丰台区跳绳比赛，还拿过第二名。但是病好之后，小青再也没有提过跳绳的事，父母也小心翼翼地没有提过。

　　学校里每年都有体育测试，有跑步、跳远、俯卧撑等项目。老师告诉小青妈妈，身体不好可以有免测的名额。妈妈试着和小青商量，“要不我们就申请免测?”“不!我可以参加，我想和同学们一起测。”小青很执着，妈妈也只好让步。出乎意料的是，小青每年体测都能合格。

　　小青妈妈也打起两份工，早上六点起床，七点开始在面包房工作到下午两点。小青放学后，到小青所在的托管班帮忙做饭。看着小青写完作业，母子俩再一起回家。生活虽不是很宽裕，但是一家三口其乐融融。

　　据了解，淋巴瘤已是全球发病率增速最快的恶性肿瘤之一。霍奇金淋巴瘤60%~80%可以治愈，非霍奇金淋巴瘤50%以上可以长期缓解。

　　妈妈觉得小青痊愈是个“奇迹”，“当时觉得生命挺脆弱，可能说没就没;看到他又觉得生命挺顽强，因为求生的愿望，那么大痛苦都能挺过来。”现在，父母唯一心愿就是小青健康、平安地长大。