法国制药巨头赛诺菲口服戈谢病药物Cerdelga（eliglustat）近日在英国监管方面遭遇挫折。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布草案指南，拒绝批准Cerdelga用于英国国家卫生服务系统（NHS），用于I型戈谢病的治疗，具体为肝脏药物代谢酶细胞色素P450 2D6代谢基因型为弱代谢、中等代谢、快代谢的1型戈谢病成人患者的长期治疗。

在草案指南中，NICE表示，赛诺菲的口服药物Cerdelga确实可以为患者提供“有价值的生活质量受益”，但该机构必须考虑与Cerdelga治疗相关的“大量额外支出”。NICE指出，患者采用Cerdelga治疗，第一年的治疗开支为8.4559万英镑，到第5年的总治疗开支将达到57.1487万英镑。