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发刊日期:2014年02月27日> 总第1100期 > 24 > 新闻内容
高胰岛素血症用药有望啦
健康时报调查组记者 胡 媛
发布时间:2014年02月27日  查看次数:  

 

 

  历经十一个月,辗转七家医院,儿子才被确诊为先天性高胰岛素血症。医生说,患这种病需要吃一种叫二氮嗪(qín)的药,但目前国内买不到,只能找黑市高价买进口药。现在卖药的人也联系不上了。无法买到救命药的家长向健康时报求助,望国家相关部门能够听到高胰岛素血症患儿们的求救声。

 

  高胰岛素血症用药难在哪里?一是国内生产二氮嗪的企业因为原料贵、市场小、利润少,不愿意生产;二是国外药在国内上市,涉及的审批部门比较多、手续周期较长、临床试验流程繁琐,国外药企可能不愿意投资;三是儿童超适应症用药成为阻碍。

 

  健康时报2013年12月23日、2014年1月6日分别刊发了《高胰岛素血症一药难求》、《高胰岛素血症用药遥遥无期》两篇报道,讲述了一位先天性高胰岛素血症患儿康康无药可用的困境,同时健康时报记者就此事向药品生产企业、食药总局、卫计委、工信部等多方进行了问询和调查。稿件刊发后,多位患儿家长及类似的罕见病患者致电求助,同时也引起了网络、微博等新媒体和社会舆论的广泛关注。中央人民广播电台中国之声《央广新闻》、《新闻纵横》节目分别于2月3日、2月4日对康康的遭遇作了采访报道,另外2月12日中国青年报也做了相关报道。

  2月19日上午,工信部消费品工业司医药处一位工作人员打来电话,对目前事件的最新进展作出了答复,她表示最快三个月到半年会有一批二氮嗪药品(对高胰岛素血症有部分疗效的药物)上市。

  工信部消费品工业司医药处对进口的二氮嗪药物进行了调研。因进口药物在药监部门需要注册审批,在办理了进口注册之后,还需要在我国进行三期临床试验,时间长,花费大,且综合时间、厂家意愿、经济效益等多方面考虑,为了让患者尽快买到药,工信部与该药国内的唯一制药厂家华润双鹤药业股份公司进行沟通。此前健康时报记者采访双鹤药业相关人员,公司解释由于药物的市场需求用量比较小,原料也很贵,企业没有利润,已经多年未进行生产。

  经过工信部与厂家进行沟通协调工作,双鹤公司同意恢复生产。不过厂家也已对尽快上市的困难表示担忧:除了需要恢复生产工艺,还要完成药监部门的审批程序手续和现场生产核查,对于药物的市场需求量,企业目前仍不清楚。

  该工信部相关人员介绍,工信部基于职责,下一阶段仍会不断推动此事进展,保证此药在市场上有供应:一是协调帮助生产企业组织恢复生产工艺;二是如果原料、中间体都购买到位,摸索工艺条件有一定基础后,需要药监部门走审批程序时,工信部会协调药监部门加快流程,缩短时间;而市场需求量的问题,该处已向卫计委药政司反映,正在协调获得使用方面的需求量数据。而企业表示如果一切顺利,最快的生产计划是三个月到半年能够生产出一批二氮嗪。

 

 

 

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