(健康时报记者 赵苑旨)“祝贺周光鹏同学获得2022国际肝移植大会青年研究者奖！成为2022年度该奖中国大陆地区唯一获奖者。”5月5日，首都医科大学附属北京友谊医院肝脏移植中心主任朱志军在朋友圈这样写道。
国际肝移植学会年会(ILTS)每年举办一次，是全球肝移植领域最具影响力的学术会议，会有来自全球的肝移植领域专家共同交流探讨肝移植领域的热点问题及最新进展。
“首先，非常感谢朱志军教授和孙丽莹教授在课题研究过程中给予我的指导与帮助。能够拿到这个奖很高兴，但没有办法去到现场会有一些遗憾。”首都医科大学博士后周光鹏说。
周光鹏收到获奖的邮件截图。 受访者供图
“朱志军教授所带领的肝移植团队在国内率先系统开展遗传代谢性肝病肝移植诊疗，所完成的肝移植治疗儿童遗传代谢病种类最多，创多项第一。这次的获奖研究是关于活体肝移植治疗儿童丙酸血症效果的课题。作为罕见病，丙酸血症对于很多医生来说，认识都不是很充分。而肝移植治疗丙酸血症在全世界公开发表的文章报道的例数不超过一百例，国内在该领域的研究报道也相对匮乏。我们中心此次针对丙酸血症的研究报道也是国内首次。”首都医科大学博士后周光鹏告诉健康时报记者。
丙酸血症是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢性疾病，临床表现多样，多数患者常常在出生后数小时至数天内出现喂养困难、频繁呕吐，甚至还伴有嗜睡、拒食，严重时将会出现昏迷甚至死亡。
周光鹏介绍，丙酸血症目前最主要的治疗方法就是药物治疗联合控制饮食等保守方式，但这种方式往往会对一些病人没有效果，患者仍会反复发生代谢失代偿，对其生活质量和智力都会造成严重不良影响。早在90年代国外已经为患者开展肝移植来治疗丙酸血症，北京友谊医院肝脏移植中心也做过几例，从患者术后长期随访结果来看，肝移植对代谢失代偿会有明显改善，能够减少发作甚至不再发作，在饮食控制上也不像以前那么严格，患者的生活质量也有一定程度的改善。
2022国际肝移植学会年会青年研究者奖获奖名单。 受访者供图
“整个课题历时大概一年。”周光鹏说，赶上疫情为患者随访环节增加了不少难度，拖长了课题进度。目前，大众对于肝移植可以用于治疗丙酸血症的认识不够充分，而从本中心的研究结果来看，肝移植对于这些药物或者是饮食治疗无效的丙酸血症的患儿，可能是一个比较好的选择。
周光鹏表示，需要强调的是，虽然肝移植对于丙酸血症并不是一个根治性的治疗方法，但是肝移植可以纠正丙酸血症患儿大部分的代谢缺陷，提升代谢稳定性，消除代谢危象，显著减少或终止频繁代谢失代偿的发生；解除严格蛋白饮食限制，明显改善智力和生长发育情况，提高生活质量。而对于手术适应症、手术时机，远期预后等方面还需要进一步的随访和研究。
（运营：周欣雨）
