近日，6岁的罕见病患儿小宇在上海用上“救命药”。小宇是新加坡籍，患有软骨发育不全，需要用一种靶向新药，不过该药尚未在新加坡完成注册上市。在家长陪同下，小宇来到上海交通大学医学院附属新华医院，依托中国临床急需药物临时紧急进口机制，成功用上软骨发育不全靶向治疗药物伏索利肽。
针对软骨发育不全生长板异常的靶向治疗药物。上海市儿童罕见病诊治中心
软骨发育不全是导致非匀称性身材矮小的罕见疾病。虽然伏索利肽仍未在我国获批，但根据国家卫健委和国家药监局2022年联合印发的《临床急需药品临时进口工作方案》，医院在对患者适应症和用药必要性严格评估、并确认国内无替代治疗方案的情况下，就可以向相关部门申请临时进口用药。
2024年10月，新华医院在上海市药监局指导下，启动伏索利肽的临时紧急进口申报。历经4个月的多部门协同推进，药物于今年2月获国家层面批复。小宇此次来院注射的软骨发育不全治疗药物，从申请到使用，仅用时2个多月。现在用药3个月，身高已增长1.5厘米。
（责编：荆雪涛）
