10月16日，罕见病创新药奥德昔巴特胶囊在复旦大学附属儿科医院开出国内首方，用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。
PFIC是一类罕见的遗传性疾病，2018年被列入《第一批罕见病目录》。患者多在新生儿期或1岁以内发病，临床表现包括黄疸、瘙痒、血清胆汁酸(SBA)值升高、吸收不良和发育不良。随着病情加重，最终可进展为终末期肝病，需要进行肝移植。
复旦大学附属儿科医院传染感染科主任王建设教授表示 ：“PFIC疾病进展快、严重影响生长发育和生活质量，许多患者需要肝移植才能长期生存，给患者及其家庭带来沉重的疾病负担。我们希望看到创新药物能够帮助患者有效缓解症状，切实改善生活质量。”
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