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专访九期一临床研究主要牵头人:新药将很快用于患者

2019-11-06 11:36:41来源:健康时报客户端|分享|扫描到手机
阅读提要:专访九期一临床研究主要牵头人:新药将很快用于患者
(健康时报记者 赵萌萌 王月明)“甘露特钠成功最大的亮点就是让中国原创新药第一次出现在阿尔茨海默病领域的世界舞台上,长了中国科学家和医生的一口气。”甘露特钠Ⅲ期临床试验主要牵头人、北京协和医院张振馨教授接受健康时报独家专访时表示,“甘露特钠 36周的临床试验结果令人振奋,随着上市申请的批准,新药将很快用于患者治疗,让我们看到了希望和曙光。”
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北京协和医院张振馨教授 范蕊/摄

阿尔茨海默病(AD)是医学界难以攻破的世界性难题,自2003年起再无新药获批。11月2日,由中国科学院上海药物研究所、中国海洋大学和上海绿谷制药历时22年共同研制的甘露特钠胶囊(GV-971,商品名九期一®)获得国内上市批文,填补了过去17年阿尔茨海默病治疗领域无新药上市的空白。

全球用于临床治疗阿尔茨海默病的药物目前只有寥寥数款,中国新药研发监测数据库数据显示,自上世纪以来,截至目前,全球在研AD药物共计1268个,其中已上市药物27个,注册前药物1个,III期临床26个,II期临床60个,I期临床59个,另外还有超过80%的药物都处于无进展或终止状态。

“在目前已上市的治疗药物中,没有一个药能够阻止或延缓阿尔茨海默病病情进展,而甘露特钠是全世界第一个可能延长疾病病程的阿尔茨海默病药物。”张振馨教授指出,新药研发的难点在于目前研究所用的量表没有针对早期症状,大多是筛查阿尔茨海默病明显症状的量表,查出来大多已是重度患者,而且量表不够细化,导致药物的实验效果观察比较差。

在甘露特钠Ⅲ期临床试验中,因入组的轻中度患者较多,就是采用了较为详细的认知功能量表(ADAS-Cog)作为指标。

张振馨介绍,甘露特钠Ⅲ期临床试验由全球最大的新药研发外包服务机构艾昆纬(原昆泰)负责管理,并进行严格监管,本次试验的患者入组数就是由艾昆纬根据目标指标进行测算,最后确定818例患者入组参与试验,因安慰剂组所服用的“药物”没有相关药理作用,36周的三期临床试验设计已经是在伦理允许的情况下,最大限度地了解药物效用的方案。

上海交通大学医学院附属精神卫生中心肖世富教授此前接受媒体采访时表示,甘露特钠Ⅲ期临床较突出的特点就是全世界第一个纯安慰剂对照时间最长达到9个月的安慰剂对照研究。
 
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甘露特钠胶囊Ⅲ期临床试验的主要疗效指标ADAS-Cog各访视实测值相对基线变化趋势图(FAS集)
 
在Ⅲ期临床试验结果认知功能量表(ADAS-Cog)疗效曲线中,治疗组与安慰剂组从第 4 周开始出现组间差异,之后两组的发展趋势类似,张振馨教授表示,虽然4~24周两组趋势相同,但在疗效曲线中4周、12周、24周、36周两个组别之间每个相对基线变化值都有统计学意义,能够看出治疗组和安慰剂组疗效的明显差异。而在最后 12 周中,安慰剂效应逐渐消失,更能表现出治疗组中使用甘露特钠的患者疗效明显。

张振馨教授表示,每个人都会老,每个人也有可能得阿尔茨海默病,甘露特钠已经显示出新的作用机制和独特的临床疗效特征,且有延缓阻止病程进展的潜力,但相关生物标志物研究还待进一步继续探索。

张振馨教授从事阿尔茨海默病研究50年,近年来她和团队也一直致力于从事阿尔茨海默病流调工作。她呼吁加强早期诊断、早期治疗。因为当阿尔茨海默病有症状时,基本就到了中晚期,因此极早期诊断显得尤为重要。在现有的医学条件下,如果实现患者的早期诊断,便可对患者进行干预治疗,患者也能一直维持高质量的生活。

编辑:郑新颖
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