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1448万一支!史上最贵药遭美国FDA叫停

2019-11-02 13:47:10来源:健康时报客户端|分享|扫描到手机
阅读提要:1448万一支!史上最贵药遭美国FDA叫停
(健康时报记者 赵萌萌)近日,诺华1448万一支的天价药因被美国FDA叫停,再次引发关注。10月30日,美国制药企业诺华公告指出,因一项动物实验引发安全担忧,FDA部分暂停了该公司对Zolgensma药物的临床试验。

据华尔街日报报道,诺华宣布美国FDA部分暂停了用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的天价基因治疗药物Zolgensma(AVXS-101)鞘内给药(intrathecal)的临床试验。

此次部分暂停主要影响一项代号为STRONG的剂量比较试验,该研究旨在评估用于脊髓性肌萎缩2型患者的疗效和安全性,目前已完成了低、中剂量组的患者入组,并且进行了中期分析,叫停之后则会影响高剂量组的入组。

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截图来自《华尔街日报》的报道

Zolgensma自诞生以来,就经受着不断地争议。“就当它没有研发出来吧!”“价格高到无法接受”“用钱来买命”……谈及脊髓性肌肉萎缩症的最新治疗药物,不少患者及家属直呼根本用不起。

健康时报曾刊发《1448万元一支,用不起的天价救命药》 一文,指出2019年5月24日,FDA批准诺华制药旗下新药基因疗法Zolgensma上市,一支标价高达210万美元(折合人民币为1448万元),用于治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症(SMA),被称为是史上最贵药。

FDA曾于8月6日发布声明称,诺华获批Zolgensma存在部分临床前“数据操纵”。 上述产品上市后,其研发公司AveXis Inc.(诺华子公司)主动通知FDA,Zolgensma疗法可能存在部分数据处理问题,可能影响生物制剂许可证申请中提交的动物产品测试中某些数据的准确性。对此,FDA表示,可能会对诺华公司提起诉讼。

而据诺华第三季度财报,该药物仅上市四个月,销售额就高达1.6亿美元!

诺华表示,据公告显示,尚未见到有关患者遭遇此类不良反应的报道,目前正在积极与 FDA 合作,以对 Zolgensma 的安全性问题作出严谨的评估,并在临床试验中恢复施药的剂量。
 


本文参考资料:
①Novartis announces AVXS-101 intrathecal study update. Retrieved 2019-10-30,from

https://ml-eu.globenewswire.com/Resource/Download/7735ec74-9341-4041-a287-e1afae3b8b9f

②Novartis Trial of World’s Most Expensive Drug Halted Over Safety Concerns
https://www.wsj.com/articles/novartis-trial-of-worlds-most-expensive-drug-halted-over-safety-concerns-11572438880



编辑:郑帆影
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