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首批10位患者受益!脊髓型肌萎缩症唯一获批药物开始临床应用

2019-10-15 15:15:33来源:健康时报客户端|分享|扫描到手机
阅读提要:首批10位患者受益!脊髓型肌萎缩症唯一获批药物开始临床应用
(健康时报网端记者 尹薇  复旦大学附属儿科医院 罗燕倩)继通过优先审评审批程序在中国获批并成功上市后,历经近半年的准备,我国首个和目前唯一一个获批的脊髓性肌萎缩症 (以下简称SMA) 治疗药物诺西那生钠注射液在全国5个城市同步开启患者治疗。自2019年10月10日开始,首批共计10位SMA患者接受了诺西那生钠注射液输注治疗。
 
据悉,为首批患者提供输注治疗的医院包括:北京大学第一医院、复旦大学附属儿科医院、福建医科大学附属第一医院、浙江大学医学院附属儿童医院、吉林大学第一医院。这些医院均为中国SMA诊治中心联盟的成员单位。
 
10月10日上午九点,上海的复旦大学附属儿科医院结束了国内第一针注射。同一天,两名1型SMA患儿于在北京大学第一医院儿科完成注射。
 
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复旦大学附属儿科医院医务人员为首位患儿完成鞘内注射。医院供图
 
8岁的晨晨(化名)成为首批成功完成诺西那生钠注射液鞘内注射的患儿之一。出生6个月后,他就被发现有力量不足的情况,1岁时被诊断患有脊髓性肌萎缩。8年来,晨晨的运动能力和肌肉无力症状日渐加重,现在连咳嗽、吃饭和呼吸都难以自行完成。
 
“脊髓性肌萎缩是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,但该病在罕见病中并不少见,在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000。”复旦大学附属儿科医院神经科主任、中华医学会儿科学会神经学组副组长周水珍教授表示。
 
周水珍教授介绍,患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性,从而导致严重的肌肉萎缩、无力,患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现,最终SMA患者可能丧失行走能力,并出现呼吸、吞咽障碍,给家庭和社会带来了沉重的负担。
 
根据起病年龄和运动里程的获得情况,SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。
 
据中华医学会儿科学会罕见病学组组长王艺教授介绍,该注射液针对发病机制可提高SMA患者的SMN蛋白水平,改变疾病进程并改善预后。
 
晨晨入院后,复旦大学附属儿科医院神经科SMA-MDT团队立即启动治疗前多学科评估, 然后儿科医院SMA-MDT团队为晨晨成功完成了腰穿,随着第一滴清透的脑脊液顺利流出,药品启动复温至25度,9点注射成功完成。
 
据悉,2018年5月,SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》,2018年9月,诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序,2019年2月全球首个 SMA 治疗药物诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批,2019年4月28日在上海成功上市。
 
由于患者少而研发成本高,诺西那生钠注射液在中国市场的建议零售价为每支人民币699700元。周水珍教授表示,在中国初级卫生保健基金会发起的“脊活新生—脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”支持下,儿科医院也启动了由中国初级卫生保健基金会发起“,该项目旨在帮助5q脊髓性肌萎缩症患者,为其提供药品援助,使其获得规范化治疗,将为更多晨晨这样的脊髓性肌萎缩患儿带来新的希望。
 
编辑:孙宝光、孙欢
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