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费用高、研发时间长,多数罕见病无特效药

2019-09-25 19:11:04来源:健康时报客户端|分享|扫描到手机
阅读提要:费用高、研发时间长,多数罕见病无特效药
(健康时报记者 李宁)“在全球已知7000多种罕见病里,中国第一批罕见病目录有121种;在全球上市的74种罕见病治疗药物里,中国只有53中。现在仍有很多罕见病患者得不到有效药物治疗,甚至有患者等不到药物上市就已经去世。”9月20日,在由上海四叶草罕见病家庭关爱中心主办、深圳市医学会支持的2019第八届罕见病高峰论坛上,艾昆纬大中华区真实世界洞察负责人谢洋博士说道。

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艾昆纬大中华区真实世界洞察负责人谢洋博士
 
谢洋表示,“从治疗的可及性来讲,大多数的罕见病患者现在仍没有专门的治疗药物可用,这主要是因为罕见病的药物研发有很大挑战。”
 
“首先罕见病的临床试验患者入组难度非常大,很多时候即便找到了患者,因为数量较少等很难做随机对照试验。”谢洋博士介绍说。今年8月美国Tufts University药物发展研究中心发布数据,罕见病上市前研发周期需要131个月,非罕见病需要78个月,比非罕见病增加了68%。
 
但在药品研发出来后相关的审批上市政策也是患者能否早期用上药物的重要关键所在。
 
“大部分药品在获批上市前会有III期随机对照试验。”谢洋博士表示,“而在罕见病药物的临床试验中,随机对照试验非常困难。这也是为什么监管机构会考虑在罕见病药物的临床研究中采用真实世界证据作为外部对照。美国食药监局、欧洲药品管理局和国家药品监督管理局药品审评中心发布了关于可以采纳利用真实世界证据进行罕见病药物试验,加快罕见病药研发上市的建议,这对于罕见病患者和罕见病药物研发企业来说,都是利好消息。”
 
真实世界患者数据就是患者在医院进行常规治疗中反映出的一些关于疗效、副反应等真实信息数据。解决了罕见病患者人数少、招募难,无法进行试验的困境。
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会议讨论环节
 
除了新药的审批上市,罕见病药物的卫生技术评估(HTA)与医保准入也是影响罕见病患者用药可及性的重要环节。谢洋博士表示,因为罕见病药物的特殊性(患者人数少,价格高),许多国家和地区在进行卫生技术评估时都会有特殊考量或机制,譬如设立单独的评估机制、放宽材料提交要求、提高经济效益可接受阈值和建立风险共担机制、建立独立医保基金池等措施,来改善罕见病药物的可及性。
 
这些措施对我国建立罕见病药物相关的卫生技术评估体系,增加罕见病药物的可及性方面都有相当的借鉴意义。
 
编辑:郑新颖
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