当前位置:首页 > 新闻 > 正文

让2千余万患者不再无药可用,多方合力有望加速罕见病药物研发

2019-12-30 11:09:26来源:健康时报网|分享|扫描到手机

(健康时报记者 韦川南)世界公认的罕见病约有7000种,仅10%的疾病在全球有药物获得批准,中国仅有其中约40%上市药品。在我国,罕见病患者超过2000万,且每年新增患者超过20万。大多数患者面临无药可治或是境外有药、境内无药的困境。

\
研发团队进行药物研发

近日,在远大医药(中国)有限公司发起的罕见病药物研发转化平台研讨会上,来自中国医学科学院药物研究所,罕见病发展中心,北京协和医学院基础医学研究院,昭衍新药研究中心,缔脉生物医药科技有限公司,军事医学科学院,温州医科大学,哈尔滨医科大学等单位的专家从罕见病分类、临床试验设计、孤儿药研发战略及注册法务到罕见病诊断治疗及关爱进行了讨论。

与会专家们认为,政策铺路,机制赋能,一系列行动助推加速国内罕见病药物研发,对于长期经历着诊断难、治疗难、买药难的罕见病患者群而言,将有望能更快更好地用上新药好药。

政策铺路,点亮罕见病药物研发之光

目前,我国已经为罕见病药物出台了一系列的政策支持,缔脉生物医药科技有限公司高级副总裁闫慧在会上分享了罕见病药物首次录入加快临床审批的名单、药监局鼓励新政,罕见病用药增值税减免政策等。

“在罕见病领域老药新用的安全性、有效性都有其优越性。”中国医学科学院北京协和医学院基础医学研究所的张宏冰教授对自己的研究数据进行分享,他指出在美国,FDA已开始接受研究者发起的临床试验证明老药新用的疗效证据,用于扩大适应症的申报,相信后续我国监管部门也会有所动作。

机制赋能,建立研发平台加速产品上市

会上多位专家提出,加强医研企多级资源联动,建立罕见病药品研发平台,形成持续性的合作模式——从前端开发、药理毒理到临床研究、到药品上市,促进从研发链到产业链的无缝对接,将有利于加速药品上市进度,为患者带来希望。

“企业是医药创新的整体。但创新不应该是单打独斗,加强临床一线以及科研院所与企业的多方配合,更有利于新药研发。”中国医学科学院药物研究所的冯文化教授对远大医药与药物研究所自2014年以来,积极开展有关罕见病研发战略合作工作及成果表示认可。

\
研发团队进行药物研发

截至目前,远大医药旗下5个在研罕见病药已进入《第一批罕见病药目录》,其中治疗难治性癫痫及婴儿痉挛症的氨己烯酸片和治疗高氨血症的卡谷氨酸片均已进入国家药品优先审评“绿色通道”。

据悉,下一步,远大医药将加强与CRO新药研究企业的联合,更精准、专业地缩短产品研发到上市的周期。

行动助推,以患者为中心回归制药初心

“罕见病并不罕见!”来自温州医科大学附属第二医院I期临床试验病房主任李挺博士说,“世界上有3亿多罕见病患者。如果全社会一起关注,问题一定可以解决。”

“大多数的罕见病研究的最大源动力来自于患者团体”,罕见病发展中心(CORD) 创始人黄如方认为,罕见病不仅是医学问题,更是社会问题、经济学问题,罕见病与每个人息息相关。他呼吁药企与患者加强互助,加强患者团体在药品研发中的主动权和推动力。

此外,专家们还在会上就罕见病的预防和治疗提出了具体建议。

军事医学科学院郑爱萍教授提出,罕见病预防比治疗更重要,从孕检开始筛查,早期干预效果更好。

针对神经系统罕见病治疗现状,哈尔滨医科大学第二附属医院朱雨岚教授介绍了癫痫精准医学研究进展,用于明确诊断,提供治疗方向,指导治疗选择,规避风险,保证治疗的安全性。

医者仁心,药者匠心。远大医药新任首席医学官史琳博士和中国远大集团医药管理总部张方宁博士都表示,以患者需求为中心,以临床价值为导向,未来,远大医药将在急救、肿瘤、介入、抗感染等领域发力,让更多创新药惠及中国患者。

(责任编辑:郑新颖)

网友评论

  • 微信

    因专业而信赖

  • 微博

    微健康,随时随地不随意

  • 手机报

    轻松看健康

×

分享到微信朋友圈