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患上这种病,一生不能与外界接触!基因疗法或可治愈

2019-04-22 14:26:50来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:“泡泡男孩”病,又称重症联合免疫缺陷病(简称SCID),是一种极其罕见的基因缺陷疾病,大部分患儿都会在出生后不久夭折。近日,美国研究人员发表文章称,其通过基因疗法治愈了这种“不治之症”。

(健康时报网端部记者 步雯 齐钰编译)“泡泡男孩”病,又称重症联合免疫缺陷病(简称SCID),是一种极其罕见的基因缺陷疾病,大部分患儿都会在出生后不久夭折。近日,美国研究人员发表文章称,其通过基因疗法治愈了这种“不治之症”。

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圣犹达儿童医院官网截图

研究人员称,由圣犹达儿童研究医院开发的基因疗法,成功治愈了出生时患有X连锁严重联合免疫缺陷症(SCID-X1)的婴儿。患儿在接受治疗后首次产生包括T细胞、B细胞和自然杀伤细胞在内的产生功能性免疫细胞。该项研究结果发表在4月18日的《新英格兰医学杂志》上。

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《新英格兰医学杂志》截图

SCID-X1是一种罕见的危及生命的遗传性疾病。患儿往往在出生时就很少或没有免疫系统保护,极易夭折。目前,针对SCID-X1最好的治疗方法是亲属骨髓移植,但超过80%的SCID-X1患者缺乏合适的亲属供体,必须依靠其他捐赠者的血液干细胞,而这个过程非但不太可能治愈SCID-X1,还有可能导致严重的副作用。

“这些接种疫苗的患者目前都是幼儿,这种疗法可以使他们拥有免疫系统来制造足够的免疫细胞,以便他们在探索世界和过上正常的生活时免受感染。这在SCID-X1患者中尚属首次。”文章第一作者兼通讯作者、圣犹达儿童研究医院骨髓移植和细胞治疗部医学博士Ewelina Mamcarz指出。

本文参考资料:
①St. Judegene therapy cures babies with 'bubble boy' disease.Memphis, Tennessee, April 17, 2019
②Lentiviral Gene Therapy Combined with Low-Dose Busulfan in Infants with SCID-X1.New England Journal of Medicine.April 18, 2019

(责任编辑:杨丽萍)

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