当前位置:首页 > 新闻 > 产业 > 正文

中国罕见病高峰论坛带来好消息

罗氏制药布局罕见病领域新药研发加速度

2018-09-17 11:26:37来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要: 9月15日 ,“生而罕见 唯爱无憾”罕见病研究新进展及医疗保障新思考专场讨论会在上海举行,本次专场讨论会是第七届中国罕见病高峰论坛的重要环节,由中国罕见病发展中心和复旦大学附属儿科医院主办,并得到了上海罗氏制药有限公司的大力支持。专场讨论会上,来自政府、医疗单位、患者组织、专家委员会、企业的嘉宾汇集一堂,探讨了改革新政下,中国罕见病与孤儿药的现状和发展前景,并表达了共同推动中国罕见病诊疗事业发展的意愿。

(健康时报记者胡丹萍) 9月15日 ,“生而罕见 唯爱无憾”罕见病研究新进展及医疗保障新思考专场讨论会在上海举行,本次专场讨论会是第七届中国罕见病高峰论坛的重要环节,由中国罕见病发展中心和复旦大学附属儿科医院主办,并得到了上海罗氏制药有限公司的大力支持。专场讨论会上,来自政府、医疗单位、患者组织、专家委员会、企业的嘉宾汇集一堂,探讨了改革新政下,中国罕见病与孤儿药的现状和发展前景,并表达了共同推动中国罕见病诊疗事业发展的意愿。

全球已发现的约7000种罕见病中仅有5%的罕见病有药可治,罕见病患者的医疗需求长期得不到满足,亟需药物研发突破现有的瓶颈为患者带来希望之光。近年来,在国家政策的鼓励下,罕见病药物研发、诊治规范和患者关怀越发受到重视。作为个体化医疗的倡导者和领先者,罗氏制药也已开始积极将个体化医疗的理念引入罕见病新药的研发之中,并有望将其成果加速引进中国并惠及广大中国罕见病患者。

作为个体化医疗的全球倡导者和领先者,罗氏已经开始积极将个体化医疗的理念引入罕见病新药的研发之中。罗氏制药医学部副总裁李玮介绍,“依靠在个体化医疗领域积累的优势,罗氏集团已经在罕见病领域取得了一些突破,比如假肥大性肌营养不良症(DMD)、脊髓性肌萎缩症(SMA)、亨廷顿舞蹈症、多发性硬化症(MS)、抗NMDA受体脑炎等,其中有的药物正在早期研发阶段,有的药物研究已进入三期临床试验阶段,还有的药物已经在部分国家和地区获得突破性疗法认定,并已经开始获批上市。”

罕见病发展中心CORD创始人、主任黄如方呼吁,作为患者代表,我们希望有更多的企业参与到罕见病药物的研发中来,让更多孤独的罕见病患者看到希望。对于国外已经处于试验阶段的药物,希望也可以考虑纳入更多中国患者参与到全球试验中,加快救命药在中国上市的步伐。

在临床上,国内罕见病领域的专家们正致力于研究中国特色罕见病的发病特点和诊疗现状,从而提出更加“接地气”的解决办法。国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员、北京大学第一医院副院长丁洁教授介绍,近期,各地的很多罕见病专科正积极合作,例如开展注册登记和数据共享。通过不断建立多学科诊疗模式、研究制定临床诊疗规范或共识,推动医生诊疗水平的进步。

在罕见病救助和保障方面,我国各地方政府也正在因地制宜地摸索出各种特色模式。罕见病发展中心(CORD)高级顾问、青岛市社会保险研究会副会长刘军帅介绍,在罕见病领域,我国已有很多地方探索出很多模式,比如浙江模式、青岛模式,这些模式都是由当地政府主导,部分病种多方共付的模式。具有政府多部门联动、社会多方资源共享的特点,这样患者在报销后,自己支付的费用在承受范围内,最大程度减轻患者经济负担。

目前,已经有一些罕见病患者和创新药企尝到了这些政策的实惠。据李玮介绍,2016年,在患者群体和专家的呼吁下,原国家食品药品监督管理总局免三期临床试验批准了罗氏集团的托珠单抗(雅美罗)用于治疗全身型幼儿特发性关节炎(简称sJIA),比原计划上市时间提前了四年。中国目前有超过10,000名sJIA患儿,在托珠单抗获批之前,很多儿童仅能长期使用糖皮质激素用于治疗,导致肥胖,停止发育等。托珠单抗获批sJIA适应症后,一些地方政府已经将其纳入大病医保,再加上企业资助公益基金会的患者援助项目,目前已有约千余名sJIA患儿得到了治疗。目前另一款用于治疗A型血友病的新药也在今年获得了国家药品监督管理局的罕见病新药加速审批。(胡丹萍)

(责任编辑:杨丽萍)

网友评论

  • 微信

    因专业而信赖

  • 微博

    微健康,随时随地不随意

  • 手机报

    轻松看健康

×

分享到微信朋友圈